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OssMalattieRare Questa #terapiagenica sperimentale potrebbe avere un impatto significativo per i bambini affetti da #SMA1 , la forma più grave di atrofia muscolare spinale. Entro maggio del 2019 la decisione della @US_FDA sulla sua commercializzazione. bit.ly/2RUns1v pic.twitter.com/mRSCc589Qz
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OssMalattieRare Quando l’esordio della malattia è alla nascita, lo #screeningneonatale è utile per iniziare subito una terapia. Questo problema può essere però identificato anche in fase prenatale. #deficitdicblC www.osservatorioscreening.it/acidemia-metilmalonica-con-omocisitinuria-con-lo-screening-possibile-la-presa-in-carico-immediata/
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OssMalattieRare La mente può rifiutare le informazioni se queste sono 'non volute'. In occasione del Festival delle scienze sociali 2018 @ESRC , l'argomento delle #fakenews è stato affrontato da un punto di vista originale: quello psicosociale e neuroscientifico. bit.ly/2SGJk0b pic.twitter.com/HShe71PgOX
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OssMalattieRare#RareLives . Il significato di vivere con una malattia rara” un viaggio fotografico che racconta le gioie e le conquiste quotidiane di chi vive la rarità. Dicembre Monza bit.ly/2QM3Nna pic.twitter.com/CMaKL9ZpDx
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OssMalattieRare #Talassemia : con la #celocentesi una diagnosi prenatale molto precoce. L'informazione è determinante per una scelta libera e consapevole: la testimonianza di Salvo e Delia. @CutinoOnlus youtu.be/wBEszpR75jo
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Sperimentazioni

Origgio – Novartis ha annunciato nuovi dati di Fase IV che confermano l’elevata efficacia del regime a base di everolimus nei pazienti sottoposti a trapianto di rene. I dati, presentati al congresso della European Society of Organ Transplantation (ESOT) a Barcellona (Spagna), riguardano l'impiego di everolimus in associazione a una ridotta esposizione all’inibitore della calcineurina (CNI), in confronto all'uso di acido micofenolico (MPA) con esposizione standard al CNI. I CNI sono agenti noti per il loro potenziale nefrotossico, e possono determinare, nel lungo termine, complicanze cardiovascolari o sviluppo di neoplasie maligne. I dati clinici dimostrano che, a causa delle complicanze dovute ai CNI, solo il 50% dei pazienti sottoposti a trapianto renale sopravvive più di 10 anni dopo l’intervento.

Il dato emerge da un'analisi dello studio CANTOS, condotto per valutare gli effetti del farmaco in pazienti con problemi cardiovascolari

Milano – Novartis ha reso noti i principali risultati relativi a CANTOS, studio di Fase III che valuta gli effetti di iniezioni trimestrali di ACZ885 (canakinumab) in soggetti con precedente infarto e aterosclerosi con componente infiammatoria. Lo studio ha mostrato che ACZ885 ha portato a una significativa riduzione del 15% del rischio di eventi cardiovascolari maggiori (MACE), che comprendono infarto non fatale, ictus non fatale e morte cardiovascolare, rispetto al placebo.

Somministrazione di farmaciNegli Stati Uniti, meno del 2% degli adulti con cancro partecipa alle sperimentazioni. Tra le cause i requisiti di ammissibilità eccessivamente restrittivi

Uno dei settori più studiati nel generale contesto della ricerca medica è sicuramente quello dei tumori, condizioni che, pur essendo accomunate da un elemento di fondo, ossia la crescita anomala, incontrollata e dannosa di tessuto organico, si contraddistinguono per un'elevata eterogeneità, in relazione, soprattutto, alle cause scatenanti, ai fattori di predisposizione e ai diversi organi coinvolti. Oltre ai trattamenti convenzionali, come la chemioterapia, la radioterapia e gli interventi chirurgici, negli ultimi anni si sta assistendo all'elaborazione di nuovi approcci farmacologici, sempre più innovativi e mirati a specifiche tipologie di tumore. Un elemento imprescindibile, nell'ambito del lungo e complicato processo di sviluppo di qualsiasi medicinale, è rappresentato dagli studi clinici, noti anche come 'trials' in inglese, sperimentazioni che coinvolgono direttamente i pazienti e che risultano essenziali per la validazione generale delle nuove terapie, in modo particolare dal punto di vista della sicurezza.

Secondo i risultati di una recente sperimentazione, pubblicati sulla rivista Alimentary Pharmacology and Therapeutics, oltipraz, un dithiolethione di sintesi, avrebbe dimostrato di avere un effetto antisteatosico, inibendo l'attività del recettore del fegato LXR-alfa.

Basilea (SVIZZERA) – Novartis ha annunciato i risultati aggiornati dello studio di Fase III MONALEESA-2, i quali avvalorano l’efficacia e la sicurezza di Kisqali® (ribociclib) + letrozolo nelle donne in post-menopausa con carcinoma mammario metastatico o in fase avanzata con recettori ormonali positivi, negativo per il recettore 2 del fattore di crescita dell’epidermide umano (HR+/HER2-). Dopo altri 11 mesi di follow-up, è stata osservata una sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) di 25,3 mesi (IC 95%: 23,0-30,3) per ribociclib + letrozolo e di 16 mesi (IC 95%: 13,4-18,2) per letrozolo in monoterapia (HR = 0,568 [IC 95%: 0,457-0,704; p <0,0001]). I dati della sperimentazione sono stati presentati a Chicago (USA), durante il 53° Meeting annuale della American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Monza – Al prossimo congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si terrà a Chicago (Illinois, USA) dal 2 al 6 giugno di quest'anno, Roche parteciperà con oltre 190 abstract relativi a 20 nuovi farmaci oncologici. Due gli studi clinici di particolare rilevanza, che verranno presentati anche durante la conferenza stampa ufficiale dell’ASCO, lunedì 5 giugno: lo studio APHINITY, sul carcinoma mammario in stadio iniziale, e lo studio ALEX, sul carcinoma polmonare.

La molecola si trova in numerosi cibi, ed è già usata come integratore alimentare

L'acido alfa-lipoico (ALA), o più semplicemente acido lipoico, è un antiossidante presente sia nel corpo umano, anche se in esigue quantità, che in diversi alimenti, come carni rosse, broccoli, patate e spinaci. Si ritiene che possa prevenire alcuni tipi di danno cellulare ed è da tempo utilizzato per il trattamento di disturbi oculari, malattie cardiovascolari e diabete. Oggi, i risultati di un nuovo studio preclinico sembrano dimostrare che questa molecola sia fortemente efficace nella prevenzione della calcolosi renale associata a cistinuria.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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