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OssMalattieRare Congratulazioni alla dott.ssa Grazia Pertile vincitrice del premio Relja Zivojnovic, assegnato ogni anno a uno specialista che si è distinto a livello mondiale nella chirurgia del segmento posteriore dell’occhio. bit.ly/2DFaBxF pic.twitter.com/DBeRLnprAd
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OssMalattieRare Il portfolio di @amicusrx1 ora include dieci nuovi programmi in fase clinica e preclinica, principalmente per la #malattiadiBatten , ma anche per la #NiemannPick tipo C, la #Wolman , la #TaySachs e altre patologie da accumulo lisosomiale. #TerapiaGenica bit.ly/2DqZok8 pic.twitter.com/IFNik35hue
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OssMalattieRare XXII Congresso Nazionale SIMRI (Società Italiana per le Malattie Respiratorie Infantili) @pediatria_simri 27-29 Settembre 2018, Pisa bit.ly/2MFmx1p pic.twitter.com/Ds3MBJdNhH
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Sperimentazioni

Somministrazione di farmaciNegli Stati Uniti, meno del 2% degli adulti con cancro partecipa alle sperimentazioni. Tra le cause i requisiti di ammissibilità eccessivamente restrittivi

Uno dei settori più studiati nel generale contesto della ricerca medica è sicuramente quello dei tumori, condizioni che, pur essendo accomunate da un elemento di fondo, ossia la crescita anomala, incontrollata e dannosa di tessuto organico, si contraddistinguono per un'elevata eterogeneità, in relazione, soprattutto, alle cause scatenanti, ai fattori di predisposizione e ai diversi organi coinvolti. Oltre ai trattamenti convenzionali, come la chemioterapia, la radioterapia e gli interventi chirurgici, negli ultimi anni si sta assistendo all'elaborazione di nuovi approcci farmacologici, sempre più innovativi e mirati a specifiche tipologie di tumore. Un elemento imprescindibile, nell'ambito del lungo e complicato processo di sviluppo di qualsiasi medicinale, è rappresentato dagli studi clinici, noti anche come 'trials' in inglese, sperimentazioni che coinvolgono direttamente i pazienti e che risultano essenziali per la validazione generale delle nuove terapie, in modo particolare dal punto di vista della sicurezza.

Secondo i risultati di una recente sperimentazione, pubblicati sulla rivista Alimentary Pharmacology and Therapeutics, oltipraz, un dithiolethione di sintesi, avrebbe dimostrato di avere un effetto antisteatosico, inibendo l'attività del recettore del fegato LXR-alfa.

Basilea (SVIZZERA) – Novartis ha annunciato i risultati aggiornati dello studio di Fase III MONALEESA-2, i quali avvalorano l’efficacia e la sicurezza di Kisqali® (ribociclib) + letrozolo nelle donne in post-menopausa con carcinoma mammario metastatico o in fase avanzata con recettori ormonali positivi, negativo per il recettore 2 del fattore di crescita dell’epidermide umano (HR+/HER2-). Dopo altri 11 mesi di follow-up, è stata osservata una sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) di 25,3 mesi (IC 95%: 23,0-30,3) per ribociclib + letrozolo e di 16 mesi (IC 95%: 13,4-18,2) per letrozolo in monoterapia (HR = 0,568 [IC 95%: 0,457-0,704; p <0,0001]). I dati della sperimentazione sono stati presentati a Chicago (USA), durante il 53° Meeting annuale della American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Monza – Al prossimo congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si terrà a Chicago (Illinois, USA) dal 2 al 6 giugno di quest'anno, Roche parteciperà con oltre 190 abstract relativi a 20 nuovi farmaci oncologici. Due gli studi clinici di particolare rilevanza, che verranno presentati anche durante la conferenza stampa ufficiale dell’ASCO, lunedì 5 giugno: lo studio APHINITY, sul carcinoma mammario in stadio iniziale, e lo studio ALEX, sul carcinoma polmonare.

La molecola si trova in numerosi cibi, ed è già usata come integratore alimentare

L'acido alfa-lipoico (ALA), o più semplicemente acido lipoico, è un antiossidante presente sia nel corpo umano, anche se in esigue quantità, che in diversi alimenti, come carni rosse, broccoli, patate e spinaci. Si ritiene che possa prevenire alcuni tipi di danno cellulare ed è da tempo utilizzato per il trattamento di disturbi oculari, malattie cardiovascolari e diabete. Oggi, i risultati di un nuovo studio preclinico sembrano dimostrare che questa molecola sia fortemente efficace nella prevenzione della calcolosi renale associata a cistinuria.

Roche, insieme al Breast International Group (BIG), al Breast European Adjuvant Study Team (BrEAST) e alla fondazione Frontier Science (FS), ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase III, APHINITY. La sperimentazione ha soddisfatto il suo endpoint primario e ha mostrato che il trattamento adiuvante (dopo l'intervento chirurgico) con l'associazione di pertuzumab, trastuzumab e chemioterapia ha ottenuto una riduzione statisticamente significativa del rischio di ricomparsa della malattia invasiva o di decesso (sopravvivenza libera da malattia invasiva; iDFS) nelle donne con carcinoma mammario in stadio iniziale (eBC) HER2 positivo, rispetto a trastuzumab più chemioterapia.

Il punto della situazione con il prof. Giuseppe Vita del Policlinico di Messina

Tra farmaci approvati e sperimentazioni in corso, per alcune malattie neuromuscolari rare oggi siamo al giro di boa. SMA, Distrofia di Duchenne e polineuropatia amiloide, per esempio stanno andando incontro a grandi innovazioni terapeutiche, un po’ indietro restano le terapie contro la SLA. Osservatorio Malattie Rare ha fatto il punto della situazione con il prof. Giuseppe Vita, a capo dell’Unità Operativa Complessa di Neurologia e Malattie Neuromuscolari del Policlinico G. Martino di Messina, struttura nella quale è integrato il Centro clinico Nemo Sud.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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