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OssMalattieRare #FibrosiCistica Selezionata da @VertexPharma la molecola progettata per essere usata in combinazione con altri due correttori già in commercio. In Europa, la richiesta di autorizzazione verrà presentata verso la fine dell'anno. bit.ly/2IkG2gS pic.twitter.com/gw15mT6m7P
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OssMalattieRare #GocciadiSperanza una campagna che non rappresenta solo una raccolta fondi per lo #ScreeningNeonatale , ma anche un’opera di sensibilizzazione sulla #Leucodistrofiametacromatica . @voavoaonlus @fondazionemeyer bit.ly/2WOAijo
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OssMalattieRare I pazienti sono i principali destinatari delle sperimentazioni cliniche ed è fondamentale che entrino a pieno titolo nei processi decisionali che le riguardano. #ClinicalTrials bit.ly/2XRTRbP pic.twitter.com/c4eYbnqgAa
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OssMalattieRare È stato premiato dal Presidente della Repubblica Sergio Mattarella, per il suo coraggio e per l’attività di ricerca sulla sua malattia genetica, la #progeria . Congratulazioni @SammyBasso bit.ly/2ISnbIW pic.twitter.com/Z82WJZd6ux
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
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Sperimentazioni

Pavia – Parte dalla Francia uno studio scientifico internazionale che ha l’obiettivo di misurare l’efficacia dell’adroterapia con ioni carbonio rispetto alla radioterapia con fotoni e protoni: ad oggi in Francia è in corso l’arruolamento di pazienti colpiti da tumori, anche rari, particolarmente aggressivi e resistenti alla radioterapia ai raggi X come per esempio i carcinomi adenoido-cistici che colpiscono i tessuti della bocca e le ghiandole salivari, i sarcomi dei tessuti molli, i sarcomi ossei e i condrosarcomi.

Origgio – Novartis ha annunciato i risultati finali dello studio di Fase IIIb LIBERTY, condotto su erenumab (AMG 334) nei pazienti con emicrania episodica che in precedenza hanno fallito da due a quattro trattamenti preventivi, a causa della mancanza di efficacia o della presenza di effetti indesiderati intollerabili. I dati – presentati a Los Angeles al meeting annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) – dimostrano il potenziale di erenumab come efficace opzione di trattamento preventivo per i pazienti che hanno tentato molteplici opzioni di trattamento senza beneficio.

Milano - In occasione dell’American Society of Clinical Oncology Genitourinary (ASCO GU) Cancers Symposium 2018 (San Francisco, California, 8-10 febbraio), Bayer ha presentato i nuovi dati relativi al carcinoma prostatico ottenuti grazie alla ricerca continua sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine di radio-223 dicloruro e al programma degli studi clinici in corso su darolutamide, innovativo antagonista del recettore per gli androgeni (AR) orale sperimentale.

Presentato il Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali. Donne, bambini e anziani continuano ad essere ancora poco studiati

Roma – Il dato positivo è che sono in aumento, anche nel settore delle malattie rare; quello negativo è che sono ancora poche quelle che riguardano le donne, i bambini e gli anziani: è la fotografia delle sperimentazioni cliniche sui medicinali in Italia, resa nota dell'Agenzia del Farmaco (AIFA). Il 16° Rapporto nazionale, che contiene i dati relativi a tutto il 2016, offre una lettura retrospettiva dell’andamento della ricerca sui farmaci in Italia e fornisce un quadro su come lo sviluppo del settore evolva nel nostro Paese, offrendo spunti utili per conoscere le aree terapeutiche maggiormente indagate, quelle su cui potenziare gli investimenti e, soprattutto, i ritorni in termini di salute per i pazienti.

Nel 2016, sono state il 20% di quelle europee, il 3% in più rispetto al 2015

Roma – Per la prima volta in cinque anni, in Italia torna ad aumentare il numero delle sperimentazioni cliniche sui medicinali, rispetto al totale europeo: nel 2016 sono state il 20%, contro il 17% del 2015. È uno dei dati che emerge dal 16º Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), relativo al 2016.

Paziente pediatrico - Immagine esemplificativaNel nostro Paese, i trial per le malattie rare sono 987 per gli adulti e 403 per i minori.
La dr.ssa Francesca Rocchi, del Bambino Gesù di Roma, ci illustra questo importante settore degli studi scientifici

Roma – Nel linguaggio quotidiano li chiamiamo tutti “bambini” o “ragazzini”, ma la scienza ha la necessità di distinguere i minori in diverse fasce d'età, utili soprattutto per la partecipazione ai trial pediatrici, le sperimentazioni cliniche a loro dedicate. Anche la definizione di “minore”, però, non è univoca: se per la pediatria europea il limite è di 18 anni, negli Stati Uniti è di 16.

Basilea (SVIZZERA) – Il farmaco Kisqali (ribociclib), in associazione con un inibitore dell’aromatasi o tamoxifene e goserelin come terapia endocrina iniziale, prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla sola terapia endocrina e goserelin. A dimostrarlo i risultati dello studio di Fase III MONALEESA-7, condotto in donne in pre- o peri-menopausa con carcinoma mammario metastatico o in fase avanzata con recettori ormonali positivi, negativo per il recettore 2 del fattore di crescita dell’epidermide umano (HR+/HER2-). I dati sono stati presentati in forma orale al San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) 2017.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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