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OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
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OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
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OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
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OssMalattieRare “La mano ribelle”, il libro di Carlo Iacomucci che ha trasformato gli esercizi di scrittura e disegno per contrastare la #distonia di torsione idiopatica, in un’opera d’arte. Questa particolare #malattiarara è conosciuta come “crampo dello scrivano”. bit.ly/2Kfj4tH
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Sperimentazioni

Al via il progetto di sperimentazione internazionale Bambino Gesù - Edison Pharmaceuticals sull’EPI 743

Roma - Prevenire e ridurre i danni della vista nei piccoli affetti da difetto di Cobalamina C, una malattia rara del metabolismo che colpisce circa 1 bambino su 60.000/100.000. E’ l’obiettivo della sperimentazione clinica del farmaco EPI 743 avviata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ed Edison Pharmaceutical, società farmaceutica americana che si occupa dello sviluppo di terapie per bambini con malattie mitocondriali orfane.

Lilly, Johnson & Johnson, Merck & Co. uniscono i database degli studi clinici

Entro la fine del prossimo anno, verrà creato un unico data base mondiale dei centri sperimentatori coinvolti negli studi clinici attivati dalle società farmaceutiche Lilly, Johnson & Johnson, Merck & Co . Verranno inseriti i dati che servono alla prequaificazione dei centri e altre informazioni utili e di interesse comune, mentre i dati dei pazienti continueranno ad essere riservati e protetti a norma di legge.

USA - NPS Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi per uno studio di fase tre sul farmaco Natpara come trattamento terapeutico per pazienti affetti da ipoparatiroidismo.
Lo studio REPLACE, randomizzato e controllato con placebo, ha dimostrato che il farmaco è in grado di aumentare significativamente i livelli di mineralizzazione dei pazienti, fino a ripristinare l’omeostasi minerale.

Si attende il via libera dell’ISS. L’idea è sperimentarle su bambini colpiti da malattie metaboliche rare

Torino – Sono giorni di attesa all’Università di Torino e al a Città della Salute e della Scienza, che accorpa gli ospedali Molinette San Giovanni Battista, Sant’Anna e Regina Margherita, CTO Maria Adelaide. Si attende infatti il via libera dell’Istituto Superiore di Sanità per poter partire con il primo trial clinico su pazienti che utilizzerà un tipo di cellule staminali presenti nel fegato adulto su bambini che, a seguito di rare malattie metaboliche, abbiano subito danni a fegato e Reni.

L’Istituto Superiore di Sanità, in accordo con il Ministero della Salute e il MIUR, coordina ItaCRIN, il nodo italiano dell’infrastruttura europea ECRIN (European Clinical Research Infrastructures Network). ECRIN promuove un bando per supportare l’attuazione di 6 studi clinici europei nelle aree di Malattie Rare, Dispositivi Medici e Nutrizione.

Al policlinico San Matteo di Pavia è in corso una sperimentazione per il trattamento farmacologico delle epistassi da teleangectasia emoraggica ereditaria con il farmaco talidomide. Il medicinale sarebbe in grado di bloccare l’anomala angiogenesi che caratterizza questa malattia, fermando i continui sanguinamenti nasali dei pazienti.

La molecola testata sarà somministrata in forma di collirio ad alcuni volontari sani

E’ stato recentemente avviato lo studio clinico di Fase I per l’utilizzo del Nerve Growth Factor ricombinante umano (rhNGF) per il trattamento della cheratite neurotrofica, rara malattia oculare ad oggi orfana di terapia. Ricordiamo che la scoperta del Nerve Growth Factor ha permesso a Rita Levi Montalcini di ottenere il premio Nobel.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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