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OssMalattieRare
OssMalattieRare Alcune storie, spesso non vengono raccontate, tra queste quelle dei #RareSibling , fratelli e sorelle di persone con #MalattieRare . Domani vi presenteremo un libro che parla di loro. Vi aspettiamo! Auditorium Ministero della Salute, Lungotevere Ripa, Roma pic.twitter.com/y5abDYpOJH
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OssMalattieRare #IPF : lo studio IRENE, Italian Real-world Esbriet National Experience, conferma i risultati degli studi sperimentali sulla sicurezza della terapia per la #FibrosiPolmonareIdiopatica e sulla capacità di rallentare il decorso della patologia. bit.ly/37mRsLt
About 22 hours ago.
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OssMalattieRare B-Pioneers, il primo hackathon promosso da @biogen e @wireditalia che ha l’obiettivo di migliorare la vita delle persone con SMA. bit.ly/2KC19fh
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: l’efficacia della terapia con oligonucleotidi antisenso. Guarda l'intervista al dr. Marco Luigetti, neurologo Fondazione Policlinico Gemelli di Roma. #hATTR #Amyloidosis youtu.be/N4aLTqvSq7g
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OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
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ISOLE VERGINI AMERICANE, SVIZZERA, USA, BERMUDA e CANADA - Auven Therapeutics e Bellus Health hanno annunciato il completamento dello studio clinico di Fase III sull'efficacia del farmaco sperimentale Kiacta® (eprodisate) per il trattamento dell'amiloidosi AA, una malattia rara secondaria a gravi infiammazioni croniche o infezioni. In base a quanto previsto, i principali risultati dello studio saranno disponibili entro il secondo trimestre di quest'anno, quando tutti i partecipanti avranno terminato le visite di accertamento finali.

L'amiloidosi AA, conosciuta anche come amiloidosi reattiva o infiammatoria, è una grave patologia progressiva caratterizzata dalla formazione di fibrille amiloidi che, finendo per depositarsi presso gli organi interni, ne provocano il danneggiamento. La malattia conduce frequentemente alla morte per insufficienza renale allo stadio terminale.

Kiacta® (eprodisate) è una terapia orale sviluppata in collaborazione da Auven Therapeutics e Bellus Health. Nel corso di sperimentazioni cliniche precedenti, il farmaco si è dimostrato in grado di rallentare il declino della funzionalità renale nei pazienti con amiloidosi AA. Se lo studio di Fase III appena terminato dovesse confermare i positivi risultati finora ottenuti da Kiacta®, costituirebbe un importante passo avanti per l'eventuale approvazione del trattamento.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Bellus Health.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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