Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Nasce la “Casa dei Melograni”, una struttura di accoglienza dedicata alle famiglie con bambini colpiti da malattie oncoematologiche. #AGAL gestirà la struttura riqualificata dal Comune di Pietra de’ Giorgi nell’ambito del Progetto Oltrepò (bio)diverso. bit.ly/2w8BN0Q
About 2 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Le immagini di “HD on the Bike”, la pedalata per accendere la speranza nella ricerca e per sensibilizzare sulla malattia di #Huntington . #NoiHuntignton #LirhToscana #HDAwarenssMonth #HDays19 @LirhOnlus pic.twitter.com/cSuzk7QO26
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #AmyTour Il Prof. Giuseppe Vita – Direttore UOC Neurologia e Malattie Neuromuscolari, AOU Policlinico “G. Martino” di Messina presenta i dati preliminare del registro: “dati che si avvicina alla realtà”. #Amiloidosi pic.twitter.com/rHmEaE22TK
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Oggi siamo a Messina per la 2° Tappa di #AmyTour , una serie di incontri sull' #amiloidosi promossi da OMaR e dall'Associazione #fAMYOnlus . pic.twitter.com/xnWaw01t2m
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare I nuovi dati sul portafoglio di farmaci per la #SclerosiMultipla confermano la capacità di rispondere alle esigenze diversificate dei pazienti. bit.ly/2VyA67c
1 day ago.

Alnylam Pharmaceuticals, una delle principali società impiegate nella produzione di terapie di RNA interference (RNAi), ha annunciato di aver presentato, durante la 10° riunione annuale della Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS), i nuovi dati provenienti da più studi clinici e pre-clinici. Tra questi nuovi dati presentati ci sono anche quelli provenienti dallo studio di Fase I con ALN-TTRsc, un trattamento RNAi in fase di sperimentazione per l’amiloidosi TTR-mediata (ATTR) in pazienti con amiloidosi cardiaca-TTR. Questi risultati hanno mostrato un rapido, stabile, dose-dipendente abbassamento del TTR nel siero dei pazienti (fino al 96,2%).

Gli scienziati hanno inoltre presentato i dati pre-clinici di un nuovo programma, ALN-GO1, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1). La sperimentazione RNAi ha come target terapeutico l’enzima glicolato ossidasi (GO) e ha mostrato efficacia nei modelli murini.

Infine, sono stati presentati i risultati della nuova ricerca pre-clinica che dimostra come la consegna del coniugato GalNAc-siRNA al polmone (per inalazione) raggiunga la stessa efficacia e durata del silenziamento genico a livello del fegato conseguito mediante iniezione sottocutanea. Questa scoperta apre una nuova possibilità RNAi-terapeutica, per inalazione piuttosto che per iniezione sottocutanea, per il silenziamento di geni correlati a malattie epatiche.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni