La società biofarmaceutica Emmaus Medical ha annunciato di aver completato le visite di tutti i 230 pazienti coinvolti nella sperimentazione clinica di Fase III della terapia, a base di L-glutammina, sviluppata per il trattamento della cosiddetta anemia a cellule falciformi (SCD), detta anche, più semplicemente, anemia falciforme. Emmaus si aspetta che i dati provenienti dallo studio possano essere disponibili entro il primo trimestre del 2014.


Il termine anemia falciforme comprende un gruppo di malattie emolitiche di origine genetica in cui i globuli rossi assumono una caratteristica forma ricurva che assomiglia ad una mezzaluna o ad una falce. Negli Stati Uniti sono più di 100.000 le persone affette da questo tipo di patologia che, causando occlusioni della piccola circolazione, scatena una vasta gamma di gravi sintomi.

Lo studio clinico di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, è stato condotto allo scopo di valutare la sicurezza e l'efficacia di L-glutammina come terapia per l'anemia falciforme. Il trattamento sviluppato da Emmaus ha già ricevuto la designazione di “farmaco orfano” sia dall'FDA (Food and Drug Administration) che dall'EMA (European Medicines Agency).

 

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