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OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
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OssMalattieRare In Italia sono 5.077 i pazienti con #emofilia . Il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. bit.ly/2IPswRs pic.twitter.com/WdtQI54c6U
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Ancora un trial clinico di Fase 3 interrotto per mancanza di efficacia del farmaco. Stavolta la cattiva notizia, che risale al 22 dicembre scorso, tocca i malati di fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia rara tipica dell’età adulta che colpisce circa 95 mila persone in Europa.  La casa farmaceutica Gilead Sciences ha infatti comunicato la decisione di interrompere la sperimentazione clinica di fase 3 di un farmaco che, si sperava, avrebbe potuto costituire una valida terapia: Ambrisentan. Le motivazioni dell’interruzione dello studio chiamato ARTEMIS IPF, secondo quanto si legge nella nota ufficiale, sono la conseguenza dei risultati di uno studio condotto dal Comitato di Monitoraggio del Trial che non dimostrerebbe l’efficacia del farmaco per questa malattia.

La sperimentazione aveva ricevuto il protocollo di autorizzazione nell’agosto 2010 e sarebbe durato in Italia per 18 mesi. I centri del nostro paese che aderivano alla sperimentazione erano 9 ma in uno di questi, l’Azienda Ospedaliera Universitaria di Orbassano, il trial era ancora in fase di attivazione, un avvio che dopo questa decisione non ci sarà più.
Attualmente l’Ambrisentan viene invece utilizzato come farmaco orfano nel trattamento dell’ipertensione polmonare primitiva e dell’ipertensione polmonare tromboembolica cronica.
Non è la prima volta che accade una cosa simile. All’inizio di dicembre ad esempio la casa farmaceutica Pfizer aveva dovuto ritirare il Thelin perché si erano verificati casi di grave danno epatico ai pazienti, malati di Ipertensione Arteriosa Polmonare. Un caso decisamente più grave di quello dell’Ambrisentan visto che il Thelin era già in commercio.
C’è poi recentissimo il caso del Denufosol, un farmaco innovativo che veniva sperimentato per la terapia della fibrosi cistica. Il secondo studio di fase tre ha infatti dimostrato che il farmaco non ha effetti positivi e che probabilmente i precedenti studi erano stati influenzati dall’effetto placebo.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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