Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Questa #terapiagenica sperimentale potrebbe avere un impatto significativo per i bambini affetti da #SMA1 , la forma più grave di atrofia muscolare spinale. Entro maggio del 2019 la decisione della @US_FDA sulla sua commercializzazione. bit.ly/2RUns1v pic.twitter.com/mRSCc589Qz
About 3 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Quando l’esordio della malattia è alla nascita, lo #screeningneonatale è utile per iniziare subito una terapia. Questo problema può essere però identificato anche in fase prenatale. #deficitdicblC www.osservatorioscreening.it/acidemia-metilmalonica-con-omocisitinuria-con-lo-screening-possibile-la-presa-in-carico-immediata/
About 4 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La mente può rifiutare le informazioni se queste sono 'non volute'. In occasione del Festival delle scienze sociali 2018 @ESRC , l'argomento delle #fakenews è stato affrontato da un punto di vista originale: quello psicosociale e neuroscientifico. bit.ly/2SGJk0b pic.twitter.com/HShe71PgOX
About 6 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare#RareLives . Il significato di vivere con una malattia rara” un viaggio fotografico che racconta le gioie e le conquiste quotidiane di chi vive la rarità. Dicembre Monza bit.ly/2QM3Nna pic.twitter.com/CMaKL9ZpDx
About 7 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Talassemia : con la #celocentesi una diagnosi prenatale molto precoce. L'informazione è determinante per una scelta libera e consapevole: la testimonianza di Salvo e Delia. @CutinoOnlus youtu.be/wBEszpR75jo
About 9 hours ago.

Ancora un trial clinico di Fase 3 interrotto per mancanza di efficacia del farmaco. Stavolta la cattiva notizia, che risale al 22 dicembre scorso, tocca i malati di fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia rara tipica dell’età adulta che colpisce circa 95 mila persone in Europa.  La casa farmaceutica Gilead Sciences ha infatti comunicato la decisione di interrompere la sperimentazione clinica di fase 3 di un farmaco che, si sperava, avrebbe potuto costituire una valida terapia: Ambrisentan. Le motivazioni dell’interruzione dello studio chiamato ARTEMIS IPF, secondo quanto si legge nella nota ufficiale, sono la conseguenza dei risultati di uno studio condotto dal Comitato di Monitoraggio del Trial che non dimostrerebbe l’efficacia del farmaco per questa malattia.

La sperimentazione aveva ricevuto il protocollo di autorizzazione nell’agosto 2010 e sarebbe durato in Italia per 18 mesi. I centri del nostro paese che aderivano alla sperimentazione erano 9 ma in uno di questi, l’Azienda Ospedaliera Universitaria di Orbassano, il trial era ancora in fase di attivazione, un avvio che dopo questa decisione non ci sarà più.
Attualmente l’Ambrisentan viene invece utilizzato come farmaco orfano nel trattamento dell’ipertensione polmonare primitiva e dell’ipertensione polmonare tromboembolica cronica.
Non è la prima volta che accade una cosa simile. All’inizio di dicembre ad esempio la casa farmaceutica Pfizer aveva dovuto ritirare il Thelin perché si erano verificati casi di grave danno epatico ai pazienti, malati di Ipertensione Arteriosa Polmonare. Un caso decisamente più grave di quello dell’Ambrisentan visto che il Thelin era già in commercio.
C’è poi recentissimo il caso del Denufosol, un farmaco innovativo che veniva sperimentato per la terapia della fibrosi cistica. Il secondo studio di fase tre ha infatti dimostrato che il farmaco non ha effetti positivi e che probabilmente i precedenti studi erano stati influenzati dall’effetto placebo.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni