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Si eviterebbe l’assunzione continua di calcio e vitamina D, che possono danneggiare  vari organi

La prima sperimentazione sulla sostituzione dell’ormone paratiroideo per il trattamento dell’ipoparatiroidismo è stato presentato al 94° Congresso annuale della Endocrine Society a Huston.
L’ormone paratiroideo ricombinante (rhPTH) viene prodotto in laboratorio e sembra essere identico a quello umano. Il sostituto permette la regolazione dei livelli di calcio, che in questa malattia sono decisamente inferiori al normale. Nell’ipoparatiroidismo infatti la ghiandola paratiroide non produce livelli sufficienti di ormone paratiroideo, comportando l’ipocalcemia e un innalzamento dei livelli di fosfato nel corpo. Questo squilibrio comporta spasmi, convulsioni, crampi a mani e piedi, stanchezza, ansia, depressione e disturbi dello sviluppo di sistema scheletrico e dentatura.
Le attuali opzioni terapeutiche si limitano alla gestione dei sintomi tramite la somministrazione di calcio e vitamina D mentre questo nuova terapia sostitutiva rappresenta una novità assoluta.

A sperimentarla è stato il team di John P. Bilezikian, professore di Medicina alla Columbia University, secondo il quale l’ormone ricombinante ha contribuito a regolare l’ipocalcemia dei pazienti, senza la necessità di assunzione di vitamina D.
“Si tratta di risultati significativi per i pazienti, soprattutto considerando la potenziale minaccia ai reni, cuore e del cervello associate con l'uso a lungo termine di alte dosi di calcio e vitamina D," ha detto Bilezikian.

Lo studio è stato condotto di 134 pazienti che, una volta randomizzati, hanno ricevuto delle iniezioni quotidiane di rhPTH o placebo per 24 settimane.
Secondo le stime l’ipoparatiroidismo colpisce 100.000 persone negli USA. La causa è principalmente iatrogena, come conseguenza dell'intervento chirurgico di paratiroidectomia. Altre cause riconosciute sono quelle autoimmuni e quelle congenite, come la sindrome di Di George. In alcuni casi la causa è idiopatica.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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