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OssMalattieRare Al via la 30° Edizione della maratona @Telethonitalia , la settimana no-stop di sensibilizzazione e raccolta fondi per la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. 45510 #Presente bit.ly/2Pij7pU pic.twitter.com/njNPykhgsk
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OssMalattieRare Uno straordinario intervento, il primo di questo tipo in Europa. Un bronco 3D impiantato al @bambinogesu restituisce il respiro a un bimbo di 5 anni. #3DBioprinting bit.ly/2PbkNS1
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OssMalattieRare A Milano il più importante congresso internazionale sulla #Porfiria Francesca Granata, biologa affetta da protoporfiria eritropoietica e membro dell’ #IPPN , è intervenuta evidenziando il fondamentale ruolo del ‘paziente esperto’. bit.ly/35e3Lbx @IPPN_Education #ICPP pic.twitter.com/Mceybu6RYm
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Il prof. Alberto Burlina, Direttore U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie @UniPadova illustra l’efficacia del progetto pilota di screening neonatale per le malattie lisosomiali. Dalla diagnosi alla terapia, così si cambia radicalmente la vita dei bambini. pic.twitter.com/xi6PKn9I2m
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale @DTaruscio Direttore Centro Nazionale Malattie Rare illustra attività e finalità del centro di coordinamento screening neonatale. Un organo nato per tutelare e uniformare i dati su tutto il territorio nazionale. pic.twitter.com/8Ohdo7MTrk
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Tra le figure ritenute sempre più indispensabili nei percorsi di valutazione che riguardano gli studi clinici, oltre a medici, infermieri ed esperti di bioetica, ci sono i principali destinatari di queste sperimentazioni: i pazienti. La loro partecipazione ai processi di realizzazione e approvazione di una sperimentazione clinica è preziosa ed è anche stata sancita dal Regolamento Europeo n° 536 del 2014, nel quale si afferma che, “in sede di determinazione degli organismi appropriati ai fini della valutazione della domanda di autorizzazione a condurre una sperimentazione clinica per i medicinali per uso umano, gli Stati membri dovrebbero assicurare la partecipazione di persone non addette ai lavori, in particolare di pazienti o di organizzazioni di pazienti”. Si tratta di una conquista di non poco peso che restituisce il giusto ruolo a chi, sulla propria pelle, sperimenta sia gli effetti della malattia che quelle delle terapie.

Con la Legge n° 3 dell’11 gennaio 2018, definita "Delega al Governo in materia di sperimentazione clinica di medicinali nonché disposizioni per il riordino delle professioni sanitarie e per la dirigenza sanitaria del Ministero della salute" ma meglio conosciuta come "Legge Lorenzin", l’Italia si è allineata allo standard europeo prevedendo l'individuazione dei requisiti dei centri autorizzati alla conduzione delle sperimentazioni cliniche, dalla Fase I alla Fase IV, oltre al coinvolgimento delle Associazioni dei pazienti nella definizione di protocolli di ricerca, in particolare per le malattie rare, stabilendo procedure di accreditamento ad evidenza pubblica, di monitoraggio annuale dei requisiti posseduti e di pubblicazione dell'elenco dei centri autorizzati nel sito internet dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).

Con questa Legge si intende riconoscere il peso e il valore attribuiti all'esperienza dei pazienti all'interno dei processi di valutazione di nuove tecnologie sanitarie. A tal proposito, nel mese di febbraio 2018 la rivista scientifica Jama ha pubblicato 16 Patient-Reported Outcomes (PRO), contenenti risultati direttamente giudicati dal paziente e riguardanti la sua salute e qualità di vita. La rivista suggerisce un loro inserimento nei protocolli dei trial clinici, dal momento che quelli in uso non sembrano raggiungere standard di qualità elevati. Questi nuovi PRO, invece, se presi in considerazione negli studi clinici, sarebbero utilissimi per raggranellare informazioni che servano a prendere decisioni cliniche, a guidare le scelte in tema di etichettatura dei farmaci e a dare indicazioni anche sulla loro rimborsabilità. Serviranno, inoltre, per migliorare le linee guida, uno strumento indispensabile per la corretta gestione dei pazienti.

Spetterà al Governo adottare iniziative di competenza al fine di rispettare i termini previsti per i decreti attuativi e alcuni decreti legislativi della Legge 3/2018, consentendo così l'ingresso a pieno titolo dei pazienti nei processi decisionali riguardanti le sperimentazioni cliniche. Perché la multidisciplinarietà necessaria per vincere malattie e tumori, soprattutto se rari, passa sia attraverso i professionisti della salute che i soggetti primariamente coinvolti e toccati da quelle patologie che tanto ci si sforza di curare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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