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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
13 days ago.

Il dato emerge da una sperimentazione condotta dai ricercatori dell'Ospedale San Raffaele e dell’Università Vita-Salute San Raffaele

Uno studio multicentrico pubblicato su Lancet Neurology mostra per la prima volta l’efficacia di un farmaco cannabinoide nel ridurre la spasticità e altri sintomi correlati nei pazienti con malattie del motoneurone (MND). La terapia utilizzata per lo studio - a base di derivati dalla Cannabis Sativa - è stata recentemente approvata per il trattamento sintomatico della spasticità nella sclerosi multipla.

A condurre la ricerca è stato un gruppo di medici e ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele – una delle 19 strutture d’eccellenza del Gruppo San Donato – e dell’Università Vita-Salute San Raffaele, guidati dal Professor Giancarlo Comi, direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) e coordinatore dell’area neurologica. La ricerca è stata possibile grazie al sostegno della Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (AriSLA).

Il lavoro appena pubblicato è il primo studio condotto su pazienti affetti da malattie del motoneurone a testare l’efficacia di trattamenti farmacologici – in particolare una combinazione di sostanze cannabinoidi – nel ridurre la spasticità, la principale causa di disabilità in queste persone. La spasticità consiste nella resistenza opposta dai muscoli a movimenti volontari o involontari e può causare, a sua volta, una serie manifestazioni spiacevoli quali crampi, spasmi, contratture e dolori.

I ricercatori hanno reclutato 59 pazienti sopra i 18 anni affetti da MND con evidenti sintomi di spasticità. Utilizzando il metodo randomizzato in doppio cieco, una parte dei pazienti è stata trattata con sostanze placebo (gruppo di controllo) e una parte con nabiximols, un estratto della Cannabis Sativa. “Dopo sei settimane di trattamento abbiamo rilevato nei pazienti trattati con il farmaco cannabinoide un miglioramento significativo dei sintomi correlati alla spasticità rispetto ai pazienti trattati con placebo”, afferma Nilo Riva, neurologo e primo autore dell’articolo, che ha condotto lo studio insieme a Mauro Comola presso l’Ospedale San Raffaele.

“Il risultato positivo di questa sperimentazione clinica deriva non solo dalla dimostrata efficacia di questa associazione di cannabinoidi, ma anche dal buon profilo di sicurezza e tollerabilità, che è fondamentale”, aggiunge il professor Giancarlo Comi.

L’impiego di farmaci derivati dalla cannabis per le patologie del motoneurone è ancora più interessante visti i risultati di alcune recenti ricerche svolte su un modello animale di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), secondo cui i cannabinoidi sarebbero in grado di rallentare la perdita delle capacità motorie e aumentare la sopravvivenza degli animali trattati, agendo quindi in funzione neuroprotettiva. Per poter confermare nei pazienti l’ipotesi dell'azione neuroprotettiva di questa tipologia di farmaci occorreranno, tuttavia, ulteriori studi clinici.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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