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OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
3 days ago.
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OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
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OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
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OssMalattieRare Dispositivi sempre più sofisticati e monitoraggio a distanza: l’aritmologia italiana sta vivendo la sua 'rivoluzione 4.0' Obiettivo: curare #aritmie complesse in una popolazione che invecchia. Se ne è parlato al Congresso Nazionale di @AIACaritmologia bit.ly/2vcwQ6V
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Milano – MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, annuncia che ulteriori dati relativi al profilo di sicurezza del CAR-T CD44v6 sono emersi da uno studio, condotto dai ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, sulla sicurezza dell’immunoterapia basata sui linfociti CAR-T nel trattamento dei tumori.

La ricerca, condotta dalla dottoressa Margherita Novelli, dell’Unità Immunoterapie Innovative dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, e coordinata dal dott. Attilio Bondanza, già ricercatore dell’Università Vita-Salute San Raffaele, è stata pubblicata sull’ultimo numero di Nature Medicine, una delle riviste di maggior prestigio nell'ambito della comunità scientifica internazionale, che ne ha evidenziato la portata e le potenziali ricadute: rendere la terapia con i linfociti CAR-T molto più sicura e maneggevole.

Lo studio, che ha utilizzato alcuni CAR-T tra cui il CAR-T CD19 (già approvato da FDA) e il CAR-T CD44v6, il prodotto proprietario di MolMed attualmente in fase pre-clinica avanzata, ha dimostrato l’efficacia di una strategia per il controllo dei principali effetti collaterali sinora osservati in questo tipo di terapie, ovvero la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la neurotossicità.

Testando l’efficacia anti-leucemica e la sicurezza dei CAR-T CD19 e del CAR-T CD44v6 su un nuovo modello animale sperimentale con un sistema immunitario simile a quello umano, i ricercatori hanno scoperto che uno dei meccanismi all’origine della comparsa di questi effetti collaterali può essere prevenuto e controllato con la somministrazione di anakinra, un farmaco oggi in commercio per la prevenzione e la cura dell’artrite. Il farmaco ha inoltre dimostrato di non interferire con l’attività anti-leucemica dei CAR-T che mantengono quindi la loro efficacia. 

In particolare, il CAR-T CD44v6 ha in questo modo confermato il suo potenziale, dato dall’elevato profilo di sicurezza e di efficacia, già evidenziato in studi precedenti in modelli pre-clinici in vitro e in vivo, sia contro la leucemia che in alcuni tumori solidi.

Claudio Bordignon, Presidente di MolMed, ha così commentato: “Lo studio del team del San Raffaele avvalora ulteriormente il potenziale terapeutico del CAR-T CD44v6 di MolMed, che grazie allo specifico antigene è in grado di riconoscere in modo selettivo una variante espressa non solo dalle neoplasie ematologiche, ma anche da alcuni tumori solidi come i carcinomi della mammella, del pancreas, della testa e collo e del polmone. I risultati emersi dal ricorso a questa nuova strategia di controllo degli effetti collaterali valorizzano ulteriormente, dal punto di vista della sicurezza, l’approccio innovativo di MolMed, che già utilizza un gene suicida in grado di limitare la potenziale tossicità della terapia CAR-T”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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