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OssMalattieRare #FibrosiCistica Selezionata da @VertexPharma la molecola progettata per essere usata in combinazione con altri due correttori già in commercio. In Europa, la richiesta di autorizzazione verrà presentata verso la fine dell'anno. bit.ly/2IkG2gS pic.twitter.com/gw15mT6m7P
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OssMalattieRare #GocciadiSperanza una campagna che non rappresenta solo una raccolta fondi per lo #ScreeningNeonatale , ma anche un’opera di sensibilizzazione sulla #Leucodistrofiametacromatica . @voavoaonlus @fondazionemeyer bit.ly/2WOAijo
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OssMalattieRare I pazienti sono i principali destinatari delle sperimentazioni cliniche ed è fondamentale che entrino a pieno titolo nei processi decisionali che le riguardano. #ClinicalTrials bit.ly/2XRTRbP pic.twitter.com/c4eYbnqgAa
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OssMalattieRare È stato premiato dal Presidente della Repubblica Sergio Mattarella, per il suo coraggio e per l’attività di ricerca sulla sua malattia genetica, la #progeria . Congratulazioni @SammyBasso bit.ly/2ISnbIW pic.twitter.com/Z82WJZd6ux
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
1 day ago.

Origgio – Novartis ha annunciato i risultati finali dello studio di Fase IIIb LIBERTY, condotto su erenumab (AMG 334) nei pazienti con emicrania episodica che in precedenza hanno fallito da due a quattro trattamenti preventivi, a causa della mancanza di efficacia o della presenza di effetti indesiderati intollerabili. I dati – presentati a Los Angeles al meeting annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) – dimostrano il potenziale di erenumab come efficace opzione di trattamento preventivo per i pazienti che hanno tentato molteplici opzioni di trattamento senza beneficio.

Erenumab è l’unico anticorpo monoclonale interamente umano sottoposto a revisione regolatoria progettato per bloccare selettivamente il recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP, Calcitonin Gene-Related Peptide), che si ritiene svolga un ruolo critico nell’attivazione dell’emicrania. LIBERTY è il primo studio, su un trattamento atto a modulare la via del CGRP, disegnato e condotto specificamente in questa difficile popolazione di pazienti.

Nel corso dello studio LIBERTY, 246 pazienti che avevano fallito da 2 a 4 precedenti trattamenti preventivi sono stati randomizzati a ricevere iniezioni sottocutanee mensili di erenumab 140 mg o placebo per 12 settimane. I pazienti che assumevano erenumab hanno avuto quasi il triplo di probabilità di sperimentare una riduzione di almeno il 50% dei giorni mensili di emicrania; rispetto al placebo, oltre il doppio dei pazienti che assumevano erenumab ha ottenuto questa riduzione (settimane 9-12: 30,3% con erenumab, 13,7% con placebo, p <0,001, odds ratio 2,73).

“Lo studio LIBERTY dimostra chiaramente la capacità, da parte di un anticorpo rivolto contro il recettore del CGRP, di ridurre in modo significativo la frequenza dell’emicrania – e il relativo onere – nei pazienti che non sono riusciti a trovare il sollievo di cui hanno bisogno con le opzioni di trattamento preventivo attualmente disponibili”, ha affermato il Prof. Uwe Reuter, Managing Medical Director presso la Charité Universitätsmedizin. “Questi dati offrono la speranza di un minor numero di giorni di emicrania anche per quelle persone che altrimenti sarebbero destinate a passare per anni da un trattamento all’altro di quelli attualmente disponibili, senza ottenerne beneficio a causa della mancanza di efficacia e di tollerabilità”.

Nel corso dello studio, i pazienti che assumevano erenumab hanno anche sperimentato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi dal basale rispetto al placebo in tutti gli endpoint secondari:
- Riduzione dei giorni mensili di emicrania
- Riduzione di medication overuse
- Riduzione di almeno il 75% dei giorni mensili di emicrania
- Riduzione del 100% dei giorni mensili di emicrania
- Miglioramento delle funzionalità fisiche e della capacità di portare a termine le attività quotidiane, come misurato dalla scala Migraine Physical Function Impact Diary (MPFID).

Oltre il 97% dei pazienti del braccio erenumab ha completato la fase in doppio cieco dello studio LIBERTY. Nel braccio erenumab non ci sono stati eventi avversi che hanno determinato la sospensione del trattamento, mentre lo 0,8% dei pazienti nel braccio placebo ha sperimentato eventi avversi che hanno richiesto la sospensione del trattamento.

Nello studio LIBERTY sono stati soddisfatti tutti gli endpoint primari e secondari. Questi dati, combinati con i risultati positivi riportati in precedenza, rafforzano ulteriormente il robusto profilo di efficacia e sicurezza di erenumab, osservato attraverso l’intero spettro dell’emicrania”, ha dichiarato Danny Bar-Zohar, Global Head of Neuroscience Development presso Novartis. “Novartis è impegnata nello sviluppo di nuove terapie in grado di fornire benefici terapeutici ai pazienti che continuano a soffrire a causa del fallimento delle terapie standard, e stiamo quindi lavorando per rendere disponibile il più presto possibile questa nuova target therapy”.

I risultati dello studio LIBERTY vanno ad aggiungersi alle evidenze – già numerose - che attraverso l’intero spettro dell’emicrania, supportano il profilo di prolungata efficacia, sicurezza e tollerabilità di erenumab e includono quattro studi clinici di Fase II e III – controllati con placebo e condotti su oltre 3000 pazienti – nonché studi di estensione tuttora in corso, condotti in aperto e di durata fino a cinque anni. Se sarà approvato, erenumab verrà somministrato ogni quattro settimane, mediante un dispositivo di auto-iniezione. Dopo l’approvazione, Novartis e Amgen co-commercializzeranno erenumab negli Stati Uniti. Amgen mantiene i diritti esclusivi per la commercializzazione del farmaco in Giappone, mentre Novartis possiede i diritti esclusivi per la commercializzazione nel resto del mondo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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