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Presentato il Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali. Donne, bambini e anziani continuano ad essere ancora poco studiati

Roma – Il dato positivo è che sono in aumento, anche nel settore delle malattie rare; quello negativo è che sono ancora poche quelle che riguardano le donne, i bambini e gli anziani: è la fotografia delle sperimentazioni cliniche sui medicinali in Italia, resa nota dell'Agenzia del Farmaco (AIFA). Il 16° Rapporto nazionale, che contiene i dati relativi a tutto il 2016, offre una lettura retrospettiva dell’andamento della ricerca sui farmaci in Italia e fornisce un quadro su come lo sviluppo del settore evolva nel nostro Paese, offrendo spunti utili per conoscere le aree terapeutiche maggiormente indagate, quelle su cui potenziare gli investimenti e, soprattutto, i ritorni in termini di salute per i pazienti.

L'aumento dei trial

Il primo dato positivo da sottolineare è l’aumento del numero delle sperimentazioni in Italia sul totale europeo, che dal 17% del 2015 passa al 20% del 2016. Un incremento di tre punti percentuali che si registra per la prima volta in cinque anni. In termini assoluti si conferma, quindi, la tenuta delle sperimentazioni presentate e autorizzate a livello nazionale, con un aumento del 3% rispetto all’anno precedente, se si considera anche il numero delle sperimentazioni ancora in valutazione alla data del 31 dicembre 2016. “Ci sentiamo incoraggiati a lavorare per rendere tale trend una costante”, commenta l'AIFA.

I modelli di sperimentazione

L’analisi della tipologia dei trial condotti ritrae come la ricerca e lo sviluppo nel campo farmaceutico stiano progressivamente cambiando nel nostro Paese, a favore di un incremento degli studi clinici a disegno complesso (seamless, adattativi, ecc.), che abbracciano più fasi o che sono collocati, per definizione, nelle fasi precoci della sperimentazione, anche se di fatto sono disegnati spesso come veri e propri 'pivotal trial' (gli studi clinici progettati per fornire i risultati ritenuti necessari per l'approvazione di un farmaco).

Le malattie rare

Nel settore delle malattie rare si rileva una positiva tendenza all’incremento rispetto al 2015, con una forte prevalenza di sperimentazioni profit. Si riscontra una distribuzione pressoché identica tra le fasi precoci e la Fase III, segnale di spostamento continuo verso un potenziale sviluppo concreto di farmaci per condizioni rare.

Donne, bambini e anziani

Come sempre, in Italia, oltre il 97% delle sperimentazioni è condotta su pazienti, mentre sono rarissime quelle in cui vengono arruolati volontari sani. La riflessione da fare, tuttavia, è in merito alle popolazioni oggetto dei trial: le donne, i bambini e gli anziani restano ancora campioni scarsamente indagati in modo specifico dalla ricerca clinica. Se, da un lato, non è purtroppo possibile per il 90% delle sperimentazioni risalire alla composizione di genere dei pazienti arruolati, è comunque indicativo il dato davvero minimo della quota di sperimentazioni esclusivamente nel genere femminile (5,5%), così come quello nelle popolazioni pediatrica (8,6%) e anziana (1%). “Proprio per questo motivo – sottolinea l’AIFA – è stato dato impulso ai bandi di ricerca indipendente promossi attingendo al fondo del 5% delle spese promozionali sostenute dalle aziende farmaceutiche, che già dal 2016 prevedono focus dedicati per incentivare protocolli di studio finalizzati a verificare gli effetti dei farmaci per queste categorie. Vogliamo inoltre pensare che il lieve incremento delle sperimentazioni no profit registrato lo scorso anno derivi anche dalla riattivazione dei bandi AIFA, che confidiamo abbia contribuito a dare nuovamente fiducia al settore”.

Le aree terapeutiche

Continua la ricerca clinica nazionale nell’ambito dei farmaci oncologici e immunomodulatori, che insieme costituiscono la metà delle sperimentazioni cliniche nel nostro Paese. Si assiste a un lieve aumento delle sperimentazioni nell’area neurologica, ematologica e immunitaria, mentre deve destare attenzione il calo di quelle in ambito infettivologico, che rappresenta invece il secondo settore per spesa farmaceutica in Italia dopo l’oncologia. “Nell’attuale emergenza globale relativa alla progressiva resistenza agli antimicrobici, questo è senz’altro un aspetto su cui concentrare e rivedere le strategie, per favorire maggiori investimenti per lo studio di nuove molecole in grado di sconfiggere i cosiddetti super-batteri e difendere strenuamente l’insostituibile risorsa degli antibiotici, e non trovarsi in un prossimo futuro sprovvisti di terapie anche per le infezioni oggi più comuni”, ha commentato l'Agenzia diretta da Mario Melazzini.

La terapia genica

Un futuro già presente è invece quello delle nuove terapie geniche, come confermano i dati sui trial condotti nel 2016 in quest’area: le sperimentazioni che vedono valutazioni di farmacogenetica sono oltre il 15% del totale e continua lo spostamento verso sperimentazioni su farmaci biologici e biotecnologici.

Il progetto VHP

Anche quest’anno l'AIFA ha presentato i dati relativi alla partecipazione dell’Italia al progetto Voluntary Harmonization Procedure, per la valutazione congiunta dei protocolli clinici che si svolgono in più Stati dell’UE. Delle sperimentazioni presentate su base nazionale, 122 avevano avuto la valutazione coordinata mediante VHP nel corso del 2016. Il numero delle partecipazioni dell’Italia a queste procedure coordinate a livello europeo è rimasto elevato, vicino al 100% delle domande di partecipazione presentate, con un incremento delle procedure gestite come Stato membro di riferimento, che porta l'Agenzia nazionale al secondo posto nell'UE dopo il Regno Unito, per un totale di 27 procedure gestite dall’Italia come 'Rapporteur'.

Il commento dell'AIFA

“Lo scenario è motivante per continuare a lavorare con impegno assiduo e quotidiano affinché sempre più terapie possano raggiungere il paziente in modo appropriato, grazie a processi di sviluppo spediti e puntuali”, scrive l'AIFA nel dossier. “Molto ci aspettiamo anche dalle nuove disposizioni di legge, che porteranno maggiore semplificazione e razionalizzazione nel settore e che formalizzeranno l'obiettivo di una ricerca clinica più specifica e tarata sulle diverse popolazioni (di genere e pediatrica in particolare), per offrire risposte cliniche altrettanto precise ed efficaci”.


Qui è possibile consultare il 16º Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali dell'AIFA.

Per approfondire leggi l'articolo “Sperimentazioni pediatriche: sono cinquemila in Europa e quasi mille in Italia”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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