Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare 16 nuove #malattierare scovate, 2 milioni di prestazioni e 320 trapianti. In crescita l'attività clinica e la produzione scientifica dell'Ospedale Pediatrico @bambinogesu . I numeri del bilancio sociale bit.ly/2NtQe6y pic.twitter.com/hxzXuFp1mQ
About 5 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
1 day ago.

Bridgewater (USA) - Insmed Incorporated ha annunciato nuovi dati provenienti dal suo programma clinico di Fase III per pazienti adulti con malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-LD o malattia polmonare NTM) causata da Mycobacterium Avium Complex (MAC) e refrattaria alle attuali terapie. Questo programma è composto dagli studi INS-212 e INS-312, entrambi incentrati sulla valutazione del farmaco sperimentale ALIS, a base di amikacina in una nuova formulazione per uso inalatorio.

La malattia polmonare NTM è una rara infezione micobatterica dei polmoni, non tubercolare, la cui gestione può richiedere frequenti e prolungati ricoveri ospedalieri. Le attuali linee guida prevedono interventi terapeutici basati sulla combinazione di farmaci non specificamente approvati per la patologia, con esiti spesso insoddisfacenti. Un aspetto, questo, che contribuisce all'aumento dei tassi di mortalità e morbilità associato alla condizione.

L'amikacina è un antibiotico che è già utilizzato, per via endovenosa, nel trattamento di varie forme di malattia polmonare NTM, che però può comportare seri effetti collaterali. ALIS è un medicinale sviluppato mediante l'impiego di liposomi di carica neutra che, una volta inalati, provvedono a fornire il principio attivo, l'amikacina, direttamente ai polmoni, riducendo l'esposizione sistemica al farmaco e la sua tossicità.

Lo scorso settembre, Insmed ha annunciato che lo studio globale di Fase III INS-212 (denominato anche CONVERT) ha raggiunto il suo endpoint primario, rappresentato dalla percentuale di pazienti con malattia polmonare NTM causata da MAC in grado di raggiungere una 'culture conversion' entro il sesto mese di sperimentazione. Per 'culture conversion' (conversione di coltura) si intende il passaggio da un responso positivo a uno negativo nell'esame colturale dell'espettorato utilizzato per rilevare la presenza di malattia polmonare NTM: un parametro, quindi, che serve a confermare l'eradicazione dell'infezione micobatterica. Nello studio, a ottenere la conversione di coltura entro 6 mesi è stato il 29% dei soggetti trattati con ALIS in aggiunta a 'terapia consigliata dalle linee guida' (GBT), rispetto al 9% dei pazienti sottoposti solo a GBT.

Risultati provvisori a lungo termine dello studio INS-212

I pazienti che hanno raggiunto la conversione di coltura entro il sesto mese in entrambi i bracci di trattamento dello studio INS-212, sono rimasti nella sperimentazione per un ulteriore periodo di terapia di 12 mesi, seguito da un follow-up di 3 mesi senza farmaci per accertare la durabilità della conversione di coltura.

A dicembre 2017, 53 pazienti erano valutabili per la durabilità della conversione di coltura, avendo trascorso i 3 mesi senza farmaci successivi al completamento del trattamento. Dei soggetti che avevano ricevuto la terapia con ALIS più GBT, il 60,9% ha riportato un esito negativo nell'esame colturale dell'espettorato, risultato che non è stato raggiunto da nessuno dei pazienti sottoposti alla sola GBT (n=7).

Risultati provvisori dello studio INS-312

I pazienti che non hanno ottenuto la conversione di coltura entro il sesto mese in entrambi i bracci dello studio INS-212, hanno avuto la possibilità di iscriversi allo studio di estensione INS-312, tuttora in corso, in cui tutti i partecipanti sono trattati con ALIS più GBT per un periodo di 12 mesi.

A dicembre 2017, dei 163 pazienti arruolati in INS-312, 124 avevano raggiunto 6 mesi di terapia su 12, e sono stati sottoposti all'esame colturale. I risultati dimostrano che la conversione di coltura è stata finora raggiunta dal 28,4% dei soggetti passati dalla sola GBT (ricevuta nello studio INS-212) alla terapia con ALIS più GBT. Dei pazienti trattati con ALIS più GBT in entrambi gli studi, il 12,3% ha ottenuto la conversione di coltura.

"I nuovi dati ampliano quelli precedentemente ottenuti nello studio CONVERT, dimostrando il potenziale di ALIS nel favorire una conversione di coltura nei pazienti con malattia polmonare NTM causata da MAC difficili da trattare, che è il primo e più importante obiettivo per il successo del trattamento di questa patologia. Inoltre, sono risultati che forniscono evidenza di una duratura eradicazione dell'infezione da MAC in questi pazienti", ha dichiarato il prof. David Griffith, MD, principale investigatore nello studio CONVERT.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni