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Paziente pediatrico - Immagine esemplificativaNel nostro Paese, i trial per le malattie rare sono 987 per gli adulti e 403 per i minori.
La dr.ssa Francesca Rocchi, del Bambino Gesù di Roma, ci illustra questo importante settore degli studi scientifici

Roma – Nel linguaggio quotidiano li chiamiamo tutti “bambini” o “ragazzini”, ma la scienza ha la necessità di distinguere i minori in diverse fasce d'età, utili soprattutto per la partecipazione ai trial pediatrici, le sperimentazioni cliniche a loro dedicate. Anche la definizione di “minore”, però, non è univoca: se per la pediatria europea il limite è di 18 anni, negli Stati Uniti è di 16.

Così, il gruppo internazionale di esperti ICH ha individuato diverse fasi nella vita di un minore: secondo questa classificazione, accettata quasi ovunque, dal momento della nascita fino al 28esimo giorno si parla di neonati (importante distinguere fra i pretermine e quelli a termine), fino ai 24 mesi – e cioè il periodo dello svezzamento, e fino a quando si impara a camminare – sono chiamati “infants” e “toddlers”, ovvero lattanti e “gattonatori”, fino alla pubertà (circa 11 anni) si definiscono bambini, e dagli 11 ai 18 anni diventano adolescenti.

Distinzioni importanti quando si parla di trial a livello regolatorio, specialmente quelli di tipo interventistico, la cui indagine ha come oggetto un farmaco, una procedura per la diagnosi o l'utilizzo di un dispositivo, che esulano dalla normale pratica clinica. E nonostante tutte le sperimentazioni si stiano ultimamente spostando nei Paesi emergenti e nell'est Europa, l'Italia si posiziona decisamente bene nella classifica. Ne abbiamo parlato con la dr.ssa Francesca Rocchi, del Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero del Bambino Gesù di Roma.

In Italia, tutti i dati che riguardano i trial pediatrici vengono autorizzati dall'AIFA e registrati sul database dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), chiamato EudraCT. Tali dati, però, sono solo parzialmente accessibili, e in parte la loro estrazione ed elaborazione è permessa solo alle autorità regolatorie, aspetto che rende difficile fare delle analisi.

A livello italiano, così come per i trial con partecipanti adulti, anche quelli pediatrici vengono monitorati dall'Osservatorio Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei Medicinali (OsSC), uno strumento previsto dalla normativa allo scopo di raccogliere tutta la documentazione dei trial, dalla Fase I alla Fase IV, sia per l'AIFA che per i Comitati Etici.

La norma principale che disciplina le sperimentazioni in pediatria (di tipo profit) è il Regolamento Europeo relativo ai medicinali ad uso pediatrico, entrato in vigore in tutti i Paesi dell’UE il 26 gennaio 2007. L'interfaccia di questo strumento legislativo rivolta agli utenti è lo European Clinical Trial Register, che rende trasparenti i risultati delle sperimentazioni e che, attualmente, (rilevazioni del 19 dicembre 2017, a cura di O.Ma.R.) mostra 31.702 studi clinici con protocollo EudraCT, di cui 5.107 sono trial condotti con soggetti di età inferiore ai 18 anni.

Se restringiamo la ricerca ai trial italiani (sia completati che in corso), quelli sugli adulti sono 5.713, dei quali 987 per malattie rare. Quelli pediatrici (intesi come trial con minori di 18 anni) sono invece 965, dei quali 403 per malattie rare. Nel dettaglio, sono 768 gli studi sugli adolescenti, 630 sui bambini, 324 su infanti e “toddlers”, 137 sui neonati, 67 sui neonati pretermine e 18 trial in utero.

Il registro presenta anche informazioni su 18.700 studi più datati, nell'ambito dell'articolo 45 del Regolamento Pediatrico: questo articolo prevede infatti che qualsiasi studio pediatrico già concluso alla data di entrata in vigore del Regolamento e riguardante medicinali autorizzati nella Comunità Europea, venga presentato alle autorità competenti (EMA e agenzie regolatorie nazionali) ai fini di una valutazione. “Si tratta di un'enorme mole di dati, relativa a studi vecchi e spesso condotti con metodologie non ineccepibili, quasi mai utilizzati a scopo registrativo. Dati che sono comunque utili per uniformare, o nel migliore dei casi completare, le indicazioni in pediatria e che non potevano andare persi”, sottolinea la dr.ssa Rocchi.

Se si consulta questo registro e si selezionano i trial che riguardano i bambini con una malattia rara e quelli che prevedono l'uso di un farmaco orfano, i numeri non coincidono. “I motivi sono principalmente due: il primo è la variazione subita, nel corso degli anni, dalla definizione di malattie rare e di farmaci orfani, e il secondo è che spesso, per curare una malattia rara, si utilizzano farmaci impiegati normalmente per tutt'altre indicazioni”, prosegue la dr.ssa Rocchi.

Il Regolamento prevedeva che dopo 10 anni dalla sua introduzione dovesse far seguito un report per valutare l'impatto della norma stessa: questo documento è stato pubblicato nell'ottobre scorso. Ma al Parlamento Europeo è già stata approvata una mozione che chiede di modificare e aggiornare il Regolamento: una risoluzione a firma, fra gli altri, di due europarlamentari italiani, Giovanni La Via ed Elena Gentile.

Sempre in Italia è attivo a favore dei trial pediatrici il network INCiPiT (Italian Network for Paediatric Clinical Trials), un consorzio di enti che si occupano a vario titolo di sperimentazione clinica in pediatria, del quale fa parte anche la dr.ssa Rocchi, essendo l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù il coordinatore del network. La Rete conta 21 Soci (tra fondatori e affiliati), fra cui i principali ospedali pediatrici, Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS), dipartimenti di Pediatria di grandi ospedali e altre istituzioni.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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