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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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Origgio – Novartis ha annunciato nuovi dati di Fase IV che confermano l’elevata efficacia del regime a base di everolimus nei pazienti sottoposti a trapianto di rene. I dati, presentati al congresso della European Society of Organ Transplantation (ESOT) a Barcellona (Spagna), riguardano l'impiego di everolimus in associazione a una ridotta esposizione all’inibitore della calcineurina (CNI), in confronto all'uso di acido micofenolico (MPA) con esposizione standard al CNI. I CNI sono agenti noti per il loro potenziale nefrotossico, e possono determinare, nel lungo termine, complicanze cardiovascolari o sviluppo di neoplasie maligne. I dati clinici dimostrano che, a causa delle complicanze dovute ai CNI, solo il 50% dei pazienti sottoposti a trapianto renale sopravvive più di 10 anni dopo l’intervento.

“I pazienti trapiantati continuano a cercare regimi terapeutici alternativi, che supportino la funzionalità a lungo termine dell’organo, minimizzando al tempo stesso gli effetti indesiderati, incluse le infezioni virali, come osservato con l’attuale standard terapeutico.” ha affermato Sheeram Aradhye, Global Head Medical Affairs e Chief Medical Officer di Novartis Pharmaceuticals. “I risultati dello studio TRANSFORM dimostrano che con un regime a base di everolimus è possibile ottenere un’esposizione molto più bassa ai CNI nefrotossici, mantenendo un'elevata efficacia e consentendo una riduzione delle infezioni virali. Ora disponiamo di un valido trattamento alternativo all’attuale standard terapeutico, con il potenziale di migliorare gli esiti a lungo termine per il paziente”.

Lo studio TRANSFORM ha valutato l’evoluzione della funzionalità renale nel tempo, dimostrando che il regime basato su everolimus, in associazione a una esposizione ridotta di CNI, non solo mantiene la funzionalità renale, ma riduce anche in modo significativo le infezioni virali, come quelle da citomegalovirus (3,5% con everolimus vs 12,5% con MPA) e da BK virus (3,9% con everolimus vs 7,2% con MPA).

Lo studio TRANSFORM ha raggiunto il suo endpoint primario al dodicesimo mese, dimostrando che il tasso di incidenza del rigetto acuto trattato e comprovato da biopsia (tBPAR, treated biopsy-proven acute rejection) è risultato simile nei due gruppi di trattamento, così come la percentuale di pazienti con funzionalità del trapianto, calcolata sulla base della filtrazione glomerulare (eGFR), inferiore a 50 ml/min. Lo studio ha raggiunto anche il suo endpoint secondario di non inferiorità dell’endpoint composito di tBPAR, perdita dell’organo e morte. Nel complesso, nel regime con everolimus si è osservata una tendenza a una migliore sopravvivenza del paziente (98,4% con everolimus vs 97,4% con MPA).

Lo studio TRANSFORM, il più vasto studio interventistico de novo mai condotto nel trapianto renale, ha incluso oltre 2000 pazienti sottoposti a trapianto di rene, arruolati in 195 centri in 42 Paesi. È la prima volta che uno studio combina l’esito del rigetto (tBPAR) con un eGFR in un unico endpoint primario composito clinicamente rilevante. TRANSFORM continuerà a studiare le funzionalità a lungo termine dell’organo trapiantato e le morbilità complessive dei pazienti.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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