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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
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OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
4 days ago.
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
12 days ago.
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OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
13 days ago.

Monza – Al prossimo congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si terrà a Chicago (Illinois, USA) dal 2 al 6 giugno di quest'anno, Roche parteciperà con oltre 190 abstract relativi a 20 nuovi farmaci oncologici. Due gli studi clinici di particolare rilevanza, che verranno presentati anche durante la conferenza stampa ufficiale dell’ASCO, lunedì 5 giugno: lo studio APHINITY, sul carcinoma mammario in stadio iniziale, e lo studio ALEX, sul carcinoma polmonare.

APHINITY è un trial randomizzato di fase III per la valutazione di pertuzumab in associazione con trastuzumab e chemioterapia come trattamento adiuvante (post-operatorio) per le pazienti con carcinoma mammario HER2-positivo in stadio iniziale. Lo studio APHINITY è stato condotto in collaborazione con il Breast International Group (BIG), il Breast European Adjuvant Study Team (BrEAST) e la fondazione Frontier Science (FS).

ALEX è un trial randomizzato, multicentrico, in aperto, di fase III, sul confronto tra alectinib e crizotinib in persone affette da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivo non trattato in precedenza.

Negli ultimi anni sono stati fatti molti progressi nell'area dell'immunoterapia oncologica. Con l’obiettivo di mettere a disposizione dei pazienti una nuova generazione di farmaci immunoterapici, Roche continua a studiare nuove vie per rafforzare il sistema immunitario contro il tumore. Per questo motivo, la società vanta oltre 20 immunoterapie oncologiche sperimentali in fase di sviluppo e 12 in fase di valutazione in studi clinici, e presenterà i primi risultati relativi al suo primo anticorpo bispecifico dei linfociti T (CEA-CD3 TCB: RG7802; RO6958688) per il trattamento dei tumori CEA-positivi, tra cui il carcinoma colorettale metastatico (mCRC).

Il marker tumorale CEA (antigene carcino embrionale) è una proteina che può essere prodotta in grandi quantità dalle cellule di diverse forme tumorali, come quelle che colpiscono il colon-retto, il polmone, la mammella, il fegato, il pancreas, lo stomaco e le ovaie. Ad oggi, il CEA viene utilizzato in pratica clinica come marcatore per la tipizzazione iniziale del processo neoplastico e per monitorare l’insorgenza di recidive.

I dati relativi al primo anticorpo bispecifico dei linfociti T sono frutto di due studi di fase I attualmente in corso, in cui la molecola CEA-CD3 TCB è utilizzata in monoterapia o in associazione con un’altra immunoterapia di Roche, atezolizumab.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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