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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
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Monza – Al prossimo congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), che si terrà a Chicago (Illinois, USA) dal 2 al 6 giugno di quest'anno, Roche parteciperà con oltre 190 abstract relativi a 20 nuovi farmaci oncologici. Due gli studi clinici di particolare rilevanza, che verranno presentati anche durante la conferenza stampa ufficiale dell’ASCO, lunedì 5 giugno: lo studio APHINITY, sul carcinoma mammario in stadio iniziale, e lo studio ALEX, sul carcinoma polmonare.

APHINITY è un trial randomizzato di fase III per la valutazione di pertuzumab in associazione con trastuzumab e chemioterapia come trattamento adiuvante (post-operatorio) per le pazienti con carcinoma mammario HER2-positivo in stadio iniziale. Lo studio APHINITY è stato condotto in collaborazione con il Breast International Group (BIG), il Breast European Adjuvant Study Team (BrEAST) e la fondazione Frontier Science (FS).

ALEX è un trial randomizzato, multicentrico, in aperto, di fase III, sul confronto tra alectinib e crizotinib in persone affette da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivo non trattato in precedenza.

Negli ultimi anni sono stati fatti molti progressi nell'area dell'immunoterapia oncologica. Con l’obiettivo di mettere a disposizione dei pazienti una nuova generazione di farmaci immunoterapici, Roche continua a studiare nuove vie per rafforzare il sistema immunitario contro il tumore. Per questo motivo, la società vanta oltre 20 immunoterapie oncologiche sperimentali in fase di sviluppo e 12 in fase di valutazione in studi clinici, e presenterà i primi risultati relativi al suo primo anticorpo bispecifico dei linfociti T (CEA-CD3 TCB: RG7802; RO6958688) per il trattamento dei tumori CEA-positivi, tra cui il carcinoma colorettale metastatico (mCRC).

Il marker tumorale CEA (antigene carcino embrionale) è una proteina che può essere prodotta in grandi quantità dalle cellule di diverse forme tumorali, come quelle che colpiscono il colon-retto, il polmone, la mammella, il fegato, il pancreas, lo stomaco e le ovaie. Ad oggi, il CEA viene utilizzato in pratica clinica come marcatore per la tipizzazione iniziale del processo neoplastico e per monitorare l’insorgenza di recidive.

I dati relativi al primo anticorpo bispecifico dei linfociti T sono frutto di due studi di fase I attualmente in corso, in cui la molecola CEA-CD3 TCB è utilizzata in monoterapia o in associazione con un’altra immunoterapia di Roche, atezolizumab.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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