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OssMalattieRare In Italia sono 5.077 i pazienti con #emofilia . Il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. bit.ly/2IPswRs pic.twitter.com/WdtQI54c6U
1 day ago.

Il trial, che si è svolto in Guinea durante il picco dell'epidemia, non ha fornito dati certi sull'efficacia del farmaco, ma ha suggerito un modo diverso di stratificare gli studi futuri

CONAKRY (GUINEA) – La malattia da virus Ebola (EVD) è una condizione altamente letale per la quale nessun trattamento specifico ha ancora dimostrato di essere efficace. Nel settembre del 2014, mentre l'epidemia di Ebola era al suo apice, l'Organizzazione Mondiale della Sanità ha pubblicato un breve elenco di farmaci adatti per la ricerca. Il favipiravir, un antivirale sviluppato per il trattamento dell'influenza grave, era uno di questi.

Alla fine del 2014, le condizioni per l'avvio di uno studio randomizzato sull'Ebola in Guinea non erano soddisfatte per due motivi. Uno era la percezione che, dato l'elevato numero di pazienti che si presentavano contemporaneamente nei centri di trattamento e l'altissimo tasso di mortalità della malattia, era eticamente inaccettabile destinare dei pazienti all'interno della stessa famiglia o dello stesso villaggio a ricevere o meno un farmaco sperimentale, utilizzando un sistema di randomizzazione impossibile da capire da parte di pazienti molto gravi.

L'altro era che, nel contesto di voci e diffidenza verso i centri di trattamento per l'Ebola, utilizzare un disegno randomizzato avrebbe portato ancora di più i pazienti a rifiutare le cure. Pertanto, il gruppo di studio internazionale decise di condurre uno studio multicentrico non randomizzato, in cui tutti i pazienti avrebbero ricevuto favipiravir insieme alla cura standard. Gli obiettivi dello studio, recentemente pubblicato sulla rivista PLOS Medicine, erano testare la fattibilità di un trial di emergenza nel contesto di una grande epidemia di Ebola, e raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco nel ridurre la mortalità e la carica virale.

I criteri di inclusione sono stati la positività al test per l'Ebola, l'età superiore a un anno, il peso superiore a 10 kg, la capacità di assumere farmaci per via orale e il consenso informato. Tutti i partecipanti hanno ricevuto favipiravir orale; gli outcome erano la mortalità, l'evoluzione della carica virale e gli eventi avversi. Tra il 17 dicembre 2014 e l'8 aprile 2015, 126 pazienti sono stati inclusi, dei quali 111 sono stati analizzati (12 bambini sotto i 6 anni e 99 adolescenti con più di 13 anni o adulti).

Di questi ultimi, 55 avevano un valore di PCR real time, espresso in “ciclo soglia”, superiore a 20 alla baseline, e 44 un valore inferiore a 20. La mortalità è stata del 20% nel primo gruppo e del 91% nel secondo. I valori della carica virale e i tassi di mortalità non sono risultati significativamente differenti tra gli adulti che avevano iniziato la terapia con favipiravir entro 72 ore dalla comparsa dei sintomi, rispetto agli altri. Il farmaco, nel complesso, è stato ben tollerato.

Questo studio giunge a conclusioni sfumate. “Da un lato – scrivono i ricercatori – non è possibile trarre conclusioni sull'efficacia del farmaco, e quelle sulla tolleranza, anche se incoraggianti, non sono solide come avrebbero potuto essere se avessimo usato la randomizzazione. D'altra parte, abbiamo imparato come impostare rapidamente e gestire una sperimentazione sull'Ebola, in stretto rapporto con la comunità e le organizzazioni non governative. I nostri dati dimostrano la frequenza della disfunzione renale e il potente valore prognostico dei bassi valori di “ciclo soglia”. Ciò suggerisce che le sperimentazioni di farmaci per l'Ebola dovrebbero sistematicamente stratificare le analisi a seconda di questo valore alla baseline, come un surrogato della carica virale. I dati – concludono gli studiosi – suggeriscono anche che il favipiravir in monoterapia merita ulteriori studi in pazienti con viremia medio-alta, ma non in quelli con altissima viremia”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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