Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
About 8 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “La mano ribelle”, il libro di Carlo Iacomucci che ha trasformato gli esercizi di scrittura e disegno per contrastare la #distonia di torsione idiopatica, in un’opera d’arte. Questa particolare #malattiarara è conosciuta come “crampo dello scrivano”. bit.ly/2Kfj4tH
2 days ago.

REGNO UNITO - La casa farmaceutica Mallinckrodt ha annunciato che un primo paziente è stato ufficialmente iscritto nello studio clinico di Fase III denominato 'CONFIRM', un trial randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà l'efficacia e la sicurezza di terlipressina in un gruppo di persone affette da sindrome epatorenale (HRS) di tipo 1. L'endpoint primario dello studio è rappresentato da un'inversione verificata della patologia. Terlipressina è un analogo sintetico della vasopressina in via di sviluppo per il trattamento dell'HRS di tipo 1 negli Stati Uniti e in Canada.

La sindrome epatorenale (HRS) è una condizione rara contraddistinta da una marcata disfunzione renale e da scompenso epatico, cirrosi e ipertensione portale. La HRS di tipo 1 si presenta con una malattia renale rapidamente progressiva, fattore che comporta una prognosi infausta e un tasso di mortalità dei pazienti superiore all'80% entro 3 mesi dalla diagnosi. Attualmente, negli USA e in Canada non esiste alcuna terapia farmacologica approvata per questa sindrome.

Steven Romano, Vice Presidente Senior di Mallinckrodt, ha dichiarato: “In molti Paesi, terlipressina è già indicata per il trattamento dei pazienti affetti da questa condizione devastante. Siamo lieti di aver registrato il primo partecipante allo studio CONFIRM, una sperimentazione che sosterrà, negli Stati Uniti e in Canada, la richiesta di approvazione di terlipressina come terapia per la HRS di tipo 1”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni