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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

I progetti Asterix, IDeAl e InSPiRe, finanziati dall'Unione Europea, dal 2013 studiano il modo migliore di indagare sulle piccole popolazioni

AQUISGRANA (GERMANIA) – La maggior parte dei metodi di progettazione e di analisi statistica per la sperimentazione clinica sono stati sviluppati e valutati in ambiti in cui almeno diverse centinaia o addirittura migliaia di pazienti sarebbero stati reclutati. Questi metodi non possono essere adatti a valutare terapie se la dimensione del campione è inevitabilmente di dimensioni ridotte, ciò che di solito è definito come piccole popolazioni.

La soglia specifica nella dimensione del campione, al di sotto della quale i metodi standard falliscono, ha bisogno di essere indagata. In un lavoro pubblicato sull'Orphanet Journal of Rare Diseases, tre ricercatori hanno presentato il loro punto di vista sui nuovi sviluppi per la progettazione e l'analisi degli studi clinici in piccoli gruppi di popolazione, dove i metodi statistici convenzionali possono essere inappropriati, ad esempio quando la dimensione della popolazione è limitata perché una malattia è rara, o un trattamento si rivolge a un particolare sottogruppo genetico o a una piccola popolazione pediatrica.

Nel seguire le linee guida EMA/CHMP sulle sperimentazioni cliniche, gli autori hanno sviluppato delle indicazioni e delle considerazioni metodologiche nel campo della statistica, della scelta degli end point, fino all'estrapolazione dei dati. Il loro studio è il risultato dell'attività di ricerca di tre progetti: Asterix, IDeAl e InSPiRe, che dal 2013 hanno ricevuto un finanziamento nell'ambito di un programma dell'Unione Europea sull'innovazione nel campo della salute.

Il quadro generale delle linee guida EMA/CHMP stimola una serie di aree di ricerca. Queste sono servite come base per i tre progetti europei, che hanno utilizzato vari approcci per sviluppare una nuova metodologia statistica e una serie di strumenti utili per una migliore progettazione e analisi degli studi clinici nelle piccole popolazioni.

Includere il punto di vista dei pazienti nella progettazione di un trial è un fatto di interesse generale. Probabilmente è ancora più necessario nelle malattie rare, per le quali vi è la necessità urgente di sviluppare nuove terapie, rispetto alle patologie più comuni, per la maggior parte delle quali un certo tipo di trattamento è già disponibile. I pazienti e i loro rappresentanti, inoltre, hanno un ruolo cruciale nell'influenzare la volontà di altri per partecipare a studi clinici.

Gli stessi temi, pochi mesi fa, sono stati affrontati anche dal Consorzio Internazionale per la Ricerca sulle Malattie Rare (IRDiRC).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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