USA - Acceleron Pharma ha annunciato nuovi dati provenienti da uno studio clinico di Fase I in cui il farmaco sperimentale ACE-083, somministrato in un gruppo di volontari sani, ha dimostrato la capacità di indurre un aumento della massa e della forza del muscolo tibiale anteriore. I risultati, presentati in occasione del 14° Congresso Internazionale sulle Malattie Neuromuscolari (Toronto, Canada, 5-9 luglio 2016), forniscono le basi scientifiche per la prossima sperimentazione di Fase II, che avrà inizio entro la seconda metà di quest'anno e valuterà l'impiego di ACE-083 in pazienti con distrofia facio-scapolo-omerale (FSHD).

La FSHD rappresenta la terza forma più frequente di miopatia ed è caratterizzata da una debolezza progressiva che coinvolge i muscoli della faccia, delle spalle e delle braccia. L'età d'esordio è assai variabile (dai 3 ai 50 anni) e, sebbene l'evoluzione della malattia sia di solito piuttosto lenta, alcuni pazienti vivono periodi di stabilità seguiti da fasi di rapida deteriorazione muscolare.

I risultati recentemente presentati mostrano che ACE-083 è stato in grado di indurre un aumento statisticamente significativo del volume del muscolo tibiale anteriore, misurato tramite risonanza magnetica (MRI) in una popolazione di persone sane. Alla dose più elevata, il farmaco ha prodotto un incremento medio dell'8,9% nel volume muscolare tibiale.

“I nuovi dati su ACE-083 sono molto interessanti in quanto confermano la significativa attività biologica che abbiamo precedentemente osservato nel muscolo retto femorale di volontari sani”, ha dichiarato Matthew L. Sherman, Chief Medical Officer di Acceleron.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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