Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
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OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
11 days ago.

USA - Acceleron Pharma ha annunciato nuovi dati provenienti da uno studio clinico di Fase I in cui il farmaco sperimentale ACE-083, somministrato in un gruppo di volontari sani, ha dimostrato la capacità di indurre un aumento della massa e della forza del muscolo tibiale anteriore. I risultati, presentati in occasione del 14° Congresso Internazionale sulle Malattie Neuromuscolari (Toronto, Canada, 5-9 luglio 2016), forniscono le basi scientifiche per la prossima sperimentazione di Fase II, che avrà inizio entro la seconda metà di quest'anno e valuterà l'impiego di ACE-083 in pazienti con distrofia facio-scapolo-omerale (FSHD).

La FSHD rappresenta la terza forma più frequente di miopatia ed è caratterizzata da una debolezza progressiva che coinvolge i muscoli della faccia, delle spalle e delle braccia. L'età d'esordio è assai variabile (dai 3 ai 50 anni) e, sebbene l'evoluzione della malattia sia di solito piuttosto lenta, alcuni pazienti vivono periodi di stabilità seguiti da fasi di rapida deteriorazione muscolare.

I risultati recentemente presentati mostrano che ACE-083 è stato in grado di indurre un aumento statisticamente significativo del volume del muscolo tibiale anteriore, misurato tramite risonanza magnetica (MRI) in una popolazione di persone sane. Alla dose più elevata, il farmaco ha prodotto un incremento medio dell'8,9% nel volume muscolare tibiale.

“I nuovi dati su ACE-083 sono molto interessanti in quanto confermano la significativa attività biologica che abbiamo precedentemente osservato nel muscolo retto femorale di volontari sani”, ha dichiarato Matthew L. Sherman, Chief Medical Officer di Acceleron.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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