Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
2 days ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
8 days ago.

L'effetto è significativo nella forma ipokaliemica, mentre resta dubbio in quella iperkaliemica

MILANO – Le paralisi periodiche sono un gruppo di patologie muscolari caratterizzate da una variazione dei livelli di potassio nel sangue: nella forma ipokaliemica (HOP) si riducono causando paralisi, mella forma iperkaliemica (HYP) portano a debolezza muscolare. La prima ha una prevalenza stimata in circa 1/100.000, la seconda in circa 1/200.000; in entrambi i casi  gli attacchi possono durare da poche ore a 24-48 ore.

La diclorfenamide, un agente diuretico appartenente alla classe delle sulfonamidi, si è dimostrata sicura ed efficace nel ridurre in modo significativo la frequenza degli attacchi nei pazienti con paralisi periodica ipokaliemica, ed è in grado di migliorarne la qualità della vita. Manca però la precisione per supportare sia l'efficacia che la mancanza di efficacia del farmaco nella forma iperkaliemica.

Queste evidenze di classe I sono state fornite da uno studio internazionale, pubblicato sulla rivista Neurology, al quale hanno collaborato anche due ricercatori italiani, la dr.ssa Valeria Sansone del Centro clinico NEMO e il prof. Giovanni Meola dell'IRCCS Policlinico San Donato (Milano).

Nel corso di due trial multicentrici randomizzati in doppio cieco, controllati con placebo, durati nove settimane e seguiti da una fase di estensione di un anno, tutti i partecipanti hanno ricevuto diclorfenamide. Hanno preso parte allo studio quarantaquattro pazienti con HOP e ventuno con HYP. La variabile primaria di efficacia era il numero medio di attacchi per settimana nelle ultime otto settimane della fase in doppio cieco.

Il tasso medio di attacchi è stato più basso nei partecipanti con HOP in terapia con diclorfenamide, rispetto a quelli trattati con placebo (0,3 contro 2,4). Anche la variazione media nel punteggio delle componenti fisiche della valutazione Short Form-36, nel corso delle nove settimane, è stata migliore nei partecipanti HOP trattati. Il tasso medio di attacchi è stato inferiore nei partecipanti HYP trattati col farmaco (0.9 contro 4.8) rispetto a quelli che avevano assunto il placebo, ma la differenza non è stata significativa.

In entrambe le prove il farmaco non ha prodotto effetti significativi sulla forza o sulla massa muscolare. Gli eventi avversi più comuni, in entrambi gli studi combinati, sono stati parestesia (47% diclorfenamide contro 14% placebo) e confusione (19% diclorfenamide contro 7% placebo).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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