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4 days ago.

Su 14 pazienti, 9 sono morti, e il trial in Sierra Leone è stato sospeso

OXFORD (REGNO UNITO) – Delusione per i risultati del trial sul farmaco sperimentale anti-Ebola TKM-130803, pubblicati sulla rivista PLOS Medicine. Alla dose somministrata, infatti, il farmaco ha dimostrato di non migliorare la sopravvivenza rispetto ai controlli storici.

Il TKM-130803 interferisce con la produzione di due proteine essenziali del virus Ebola e ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza quando somministrato a scimmie infettate sperimentalmente con il virus. Gli scienziati delle Università di Oxford e della Sierra Leone hanno lavorato con l'organizzazione umanitaria GOAL Global, l'Organizzazione Mondiale della Sanità e collaboratori di diverse altre istituzioni per verificare se il farmaco potesse migliorare la sopravvivenza nei pazienti adulti con infezione da Ebola.

I ricercatori hanno utilizzato un nuovo approccio per generare la prova iniziale di efficacia o inefficacia. Questo metodo può essere utilizzato come strumento per lo screening di potenziali terapie e per determinare la necessità di ulteriori studi (compresi trial randomizzati controllati) durante un'epidemia. L'approccio ha fatto sì che lo studio sia stato rapidamente in grado di raggiungere un punto predefinito per l'nterruzione del processo.

Il trial ha avuto luogo presso il Centro GOAL per il Trattamento dell'Ebola di Port Loko, in Sierra Leone, tra l'11 marzo e il 15 giugno 2015. Ai pazienti con Ebola confermata in laboratorio che si sono offerti di partecipare alla sperimentazione è stata somministrata un'infusione di TKM-130803, una volta al giorno per un massimo di sette giorni. L'end point primario era la sopravvivenza a 14 giorni dopo il ricovero, esclusi i pazienti morti entro 48 ore dal ricovero. Dopo che 14 pazienti avevano ricevuto il farmaco, l'end point statistico pre-specificato è stato raggiunto e lo studio è stato interrotto.

Dei dodici pazienti trattati e sopravvissuti nelle prime 48 ore, infatti, nove sono morti e tre sono sopravvissuti. Tuttavia, la maggior parte dei pazienti del Centro per il Trattamento dell'Ebola aveva una malattia molto grave nel momento in cui lo studio li ha arruolati, quindi sono necessari ulteriori studi per valutare se il farmaco potrebbe fornire un beneficio nei pazienti con malattia meno grave.

“Grazie agli enormi sforzi di tutte le persone coinvolte ora abbiamo un quadro più chiaro delle potenzialità di questo farmaco”, ha commentato il professor Peter Horby, ricercatore capo dello studio. “Siamo ovviamente delusi per il fatto che non sembra offrire un beneficio ai pazienti con Ebola grave, ma resta da verificare se aiuterà le persone con malattia meno grave. Il farmaco è stato ben tollerato da tutti i pazienti e abbiamo imparato molto su come somministrarlo ai pazienti con Ebola. Una volta che otterremo i risultati dei test in corso sulla concentrazione del farmaco nel sangue dei pazienti, avremo una migliore comprensione della dose ottimale per ulteriori studi”.

La sopravvivenza dei partecipanti è stata confrontata con quella dei 1.820 pazienti adulti con Ebola che era stata registrata in precedenza nella stessa epidemia. Sulla base di questi dati storici, una probabilità di sopravvivenza superiore al 55% al giorno 14 dopo il ricovero, nei riceventi TKM-130803, è stata fissata come soglia per verificare se il farmaco fosse promettente. Se il trial avesse invece raggiunto un punto in cui era molto improbabile arrivare a questa soglia, sarebbe stato interrotto. Ciò è accaduto: la probabilità che i pazienti potessero sopravvivere fino al giorno 14, infatti, è stata stimata al 27%.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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