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Oltre l’80 per cento dei pazienti ha registrato miglioramenti

Una buona notizia che dà speranze ai pazienti affetti da artrite idiopatica giovanile sistemica (SJIA), una malattia rara che si presenta con un caso ogni 100 mila bambini, arriva da Novartis e si riferisce al Canakinumab, commercializzato come Ilaris già approvato in una cinquantina di paesi per il trattamento delle malattia rara CAPS, le febbri periodiche legate alla criopirina, e da poco disponibile anche in Italia.

Secondo uno studio di fase tre la maggior parte dei pazienti (83,5 per cento) che hanno partecipato alla sperimentazione hanno fatto registrare un miglioramento nei sintomi della malattia pari al 30 per cento. Peraltro è stato osservato che in un terzo dei pazienti c’è stato un miglioramento del 100 per cento, rispetto allo zero del placebo.
Per il trattamento della artrite gottosa, invece, tale farmaco è stato ritenuto efficace dalla FDA statunitense che tuttavia ha espresso dubbi sulla sua sicurezza.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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