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OssMalattieRare Ha ideato e realizzato grazie al @polimi un'app per la dieta chetogenica, unico trattamento capace di tenere sotto controllo i sintomi della sindrome da deficit di #GLUT1 . La storia di Alessandra e del suo piccolo Lorenzo. bit.ly/2YHmYib pic.twitter.com/oYVVVXvfHH
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OssMalattieRare In Italia si stimano tra i 300 e 400 pazienti pediatrici, ma quelli con diagnosi accertata sono meno di 200. Che cos’è e come si manifesta la sindrome da deficit di #GLUT1 ? bit.ly/2QhT4hy pic.twitter.com/APAPNa71ox
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OssMalattieRare La denuncia delle Associazioni in merito alla situazione dell’UOC di Genetica Medica @sanmartino_ge : ”senza risorse umane adeguate e potenziamento del centro di riferimento, non sarà possibile procedere secondo le urgenze dei malati rari.” bit.ly/2Ev2fGO pic.twitter.com/nYUBANxsOf
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OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
1 day ago.
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OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
1 day ago.

La multinazionale commercializzerà ora un farmaco per l'atrofia muscolare spinale

Roche ha annunciato di aver firmato un accordo da 540 milioni di dollari per acquisire la società biotecnologica francese Trophos e accaparrarsi i diritti di olesoxime (TRO19622), un farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma).
In base all’accordo, Trophos riceverà dalla multinazionale svizzera una somma immediata pari a 120 milioni in contanti più ulteriori pagamenti fino a 350 milioni di dollari al raggiungimento di determinate milestone.

Olesoxime ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della Sma sia dall'Agenzia europea dei Medicinali che dalla Food and Drug Administration. Risultati promettenti di uno studio pivotal di fase II sono stati presentati lo scorso aprile nel corso del congresso annuale dell'American Academy of Neurology.

Il farmaco ha mostrato di essere efficace nel mantenere la funzione neuromuscolare in pazienti con Sma di tipo II e di tipo III e di ridurre le complicanze associate alla malattia.

Leggi la notizia completa su Pharmastar.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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