Ipofosfatemia

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OssMalattieRare SMA attenzione allo screening neonatale. Il Prof. Danilo Tiziano: "Comunicare la malattia alla famiglia è la fase più delicata". Il punto sul progetto pilota per lo screening della SMA e su cosa ne conseguirà. Tutti i dettagli qui: bit.ly/2NkAjdG pic.twitter.com/VNTZPJMvew
About 5 hours ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
1 day ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
4 days ago.
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
12 days ago.
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
13 days ago.

La multinazionale commercializzerà ora un farmaco per l'atrofia muscolare spinale

Roche ha annunciato di aver firmato un accordo da 540 milioni di dollari per acquisire la società biotecnologica francese Trophos e accaparrarsi i diritti di olesoxime (TRO19622), un farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma).
In base all’accordo, Trophos riceverà dalla multinazionale svizzera una somma immediata pari a 120 milioni in contanti più ulteriori pagamenti fino a 350 milioni di dollari al raggiungimento di determinate milestone.

Olesoxime ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della Sma sia dall'Agenzia europea dei Medicinali che dalla Food and Drug Administration. Risultati promettenti di uno studio pivotal di fase II sono stati presentati lo scorso aprile nel corso del congresso annuale dell'American Academy of Neurology.

Il farmaco ha mostrato di essere efficace nel mantenere la funzione neuromuscolare in pazienti con Sma di tipo II e di tipo III e di ridurre le complicanze associate alla malattia.

Leggi la notizia completa su Pharmastar.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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