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OssMalattieRare Post #ictus , incontri di supporto al paziente e ai familiari. Le persone colpite da ictus e i loro familiari non sempre ricevono un adeguato supporto informativo. L’iniziativa di #AliceItaliaOnlus bit.ly/35mlvl6
2 days ago.
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OssMalattieRare Al via la 30° Edizione della maratona @Telethonitalia , la settimana no-stop di sensibilizzazione e raccolta fondi per la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. 45510 #Presente bit.ly/2Pij7pU pic.twitter.com/njNPykhgsk
3 days ago.
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OssMalattieRare Tante novità per l' @AsMacrodattilia , a cominciare dal nome: “Associazione Italiana Macrodattilia e PROS Onlus” Federica Borgini: “Ci dedicheremo a tutto lo spettro di queste patologie, accomunate da mutazioni somatiche nello stesso gene”. bit.ly/2RKm6Jy
3 days ago.
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OssMalattieRare Uno straordinario intervento, il primo di questo tipo in Europa. Un bronco 3D impiantato al @bambinogesu restituisce il respiro a un bimbo di 5 anni. #3DBioprinting bit.ly/2PbkNS1
4 days ago.
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OssMalattieRare Sembrava una comune influenza, ma dopo qualche mese e ripetute visite mediche, si è rivelata essere la #malattiapolmonare da micobatteri non tubercolari #NTM La storia di Francesco bit.ly/2t2Z85S
4 days ago.

La multinazionale commercializzerà ora un farmaco per l'atrofia muscolare spinale

Roche ha annunciato di aver firmato un accordo da 540 milioni di dollari per acquisire la società biotecnologica francese Trophos e accaparrarsi i diritti di olesoxime (TRO19622), un farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma).
In base all’accordo, Trophos riceverà dalla multinazionale svizzera una somma immediata pari a 120 milioni in contanti più ulteriori pagamenti fino a 350 milioni di dollari al raggiungimento di determinate milestone.

Olesoxime ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della Sma sia dall'Agenzia europea dei Medicinali che dalla Food and Drug Administration. Risultati promettenti di uno studio pivotal di fase II sono stati presentati lo scorso aprile nel corso del congresso annuale dell'American Academy of Neurology.

Il farmaco ha mostrato di essere efficace nel mantenere la funzione neuromuscolare in pazienti con Sma di tipo II e di tipo III e di ridurre le complicanze associate alla malattia.

Leggi la notizia completa su Pharmastar.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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