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OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
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OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
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OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
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OssMalattieRare “La mano ribelle”, il libro di Carlo Iacomucci che ha trasformato gli esercizi di scrittura e disegno per contrastare la #distonia di torsione idiopatica, in un’opera d’arte. Questa particolare #malattiarara è conosciuta come “crampo dello scrivano”. bit.ly/2Kfj4tH
2 days ago.

Il farmaco sarà sperimentato su 5 pazienti italiani presso il Policlinico Gemelli di Roma

Roma, Policlinico Gemelli - Dalle 8 di questa mattina 5 pazienti con atrofia muscolare spinale, 3 di sesso femminile e 2 di sesso maschile, 4 con una SMA II (tre adolescenti e uno di 27 anni) e uno più adulto con una SMA III, deambulante, si sono presentati al Policlinico Gemelli per sottoporsi agli esami di rito.
Le loro identità sono rigorosamente protette da una clausola di riservatezza poiché anche la casa farmaceutica Roche, che ha messo a punto il farmaco, non sarà informata della loro identità secondo quanto richiesto dal protocollo di uno studio randomizzato in doppio cieco, e cioè con somministrazione casuale di placebo.
Iniziano oggi per loro 4 settimane intense e cariche di aspettative.


Questa mattina i cinque arruolati vengono sottoposti allo screening, una serie di test per verificare che tutti i parametri necessari siano a norma. Martedì 25 novembre, poi, è prevista la prima somministrazione del farmaco.
"I nostri volti sembrano sereni ma la tensione è palpabile» racconta una mamma. «Mio figlio dice di sentirsi tranquillo ma poco fa non sono riusciti a fargli il prelievo del sangue per via della pressione alta. E con noi i medici, gli infermieri, sentiamo tutti il peso della responsabilità di essere i primi al mondo. Non lo stiamo facendo solo per noi. Stiamo rappresentando le aspettative di tanti."

"Dovremo rimanere in ospedale 8 ore - ha spiegato - e ogni 2 i pazienti verranno sottoposti a un prelievo del sangue. A dicembre ci sarà anche un ricovero di 3 giorni per studiare le correlazioni tra il farmaco e l'alimentazione. Si prospettano 12 settimane molto intense". Alla fine delle quali verranno arruolati altri 6 pazienti.

Nel frattempo è imminente la partenza del secondo trial annunciato in Italia in questo momento eccezionale per la ricerca scientifica: si tratta della sperimentazione di fase II con il farmaco della casa farmaceutica ISIS.



 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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