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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
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Nelle ultime settimane è stato fatto un passo importante nel campo della ricerca sull’atrofia muscolare spinale (Sma). I ricercatori hanno iniziato a testare le terapie, fino ad ora rivolte esclusivamente ai modelli animali, sull’uomo. Ciò riguarda principalmente la terapia genica, su cui si riversano le maggiori aspettative terapeutiche e alcune molecole (quattro in particolare che hanno già superato i test di sicurezza) che sembrerebbero, almeno dai risultati ottenuti dalla sperimentazione animale, in grado di rallentare il decorso della malattia.

Bisogna precisare però che non si tratta di una cura definitiva ma di test volti a confermare l‘efficacia di terapie testate sugli animali. Non è quindi il caso di creare eccessive aspettative, soprattutto dopo un periodo in cui il metodo Stamina ha prodotto molte false illusioni e delusione.
D’altra parte non bisogna sottovalutare i progressi fatti dalla scienza e la fase attuale in cui la ricerca si trova; una fase definita “decisiva” da Daniela Lauro, presidente dell’associazione Famiglie Sma.
La Lauro ha anche aggiunto: “Aspettavamo da dieci anni un momento come questo. Se i risultati dei primi test saranno positivi, anche i bambini italiani potranno partecipare alle sperimentazioni”.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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