Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
About 8 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “La mano ribelle”, il libro di Carlo Iacomucci che ha trasformato gli esercizi di scrittura e disegno per contrastare la #distonia di torsione idiopatica, in un’opera d’arte. Questa particolare #malattiarara è conosciuta come “crampo dello scrivano”. bit.ly/2Kfj4tH
2 days ago.

Il coordinatore italiano di Sma Europe spiega ad Osservatorio Malattie Rare il lavoro del network e le ricadute negative delle recenti polemiche

ROMA - SMA EUROPE, network europeo che raccoglie i ricercatori e le associazioni di pazienti europei, ha recentemente realizzato pubblicato le proprie raccomandazioni in merito alle sperimentazioni cliniche sulla SMA, atrofia muscolare spinale.
Eugenio Mercuri, Ordinario di Neuropsichiatria infantile all’Università Cattolica di Roma e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico A. Gemelli, ha chiarito a Osservatorio Malattie rare il ruolo di SMA Europe, del quale è il referente italiano.


“Il grande sforzo di Sma Europe – spiega Mercuri – è stato quello di creare una base comune tra i ricercatori europei, per poter accedere alle sperimentazioni più innovative che per ora si svolgono solo negli USA. Grazie allo sforzo congiunto abbiamo elaborato e tradotto in tutte le lingue UE i criteri di valutazione della SMA, sulla base delle linee guida internazionali. Il nostro obiettivo è quello di disporre di una base scientifica comune per seguire convenzionalmente le strade della ricerca, nel rispetto dei pazienti e delle famiglie.”

Purtroppo però, quello che tutti conosciamo come il ‘caso Stamina’, sta minando gravemente i progressi ottenuti dal network e sta contribuendo alla creazione di una grande confusione tra le famiglie e le associazioni di pazienti.
“Sono cinque anni che, in collaborazione con le associazioni di famiglie italiane, lavoriamo per dimostrare alla comunità internazionale di avere le carte in regola a partecipare alle sperimentazioni internazionali. Abbiamo lavorato duramente a livello europeo, grazie anche al contributo di Telethon, ma ora rischiamo di rimanere esclusi a causa dei recenti accadimenti sul ‘caso Stamina’. A causa delle decisioni dell’attuale Ministero rischiamo, infatti, di non poter partecipare agli studi clinici internazionali che sono alle porte.  Dopo l’editoriale di Nature è ormai chiaro che all’estero l’Italia è vista come una sorta di ‘far west scientifico’.”

“Ci tengo a precisare – continua Mercuri – che tutti i ricercatori e i clinici italiani che si occupano di questa malattia sono concordi sul tema. Non siamo ‘perplessi’ come una parte della stampa sostiene, siamo tutti fortemente convinti  che sia necessario seguire le vie convenzionali della ricerca, e non siamo d’accordo sulle decisioni prese dal Ministro, come di mostrano i tanti comunicati delle associazioni e società di medici e ricercatori, dalla miologia alle malattie metaboliche alla genetica. Pur cercando di stare vicini alle famiglie e rispettando le loro scelte, abbiamo il dovere di informarli e di mettere in evidenza le difficoltà ad accettare interventi che non vengono nemmeno monitorati con valutazioni in grado di dimostrarne l’efficacia.  Nessuno di noi è stato consultato prima di prendere una decisione sulla liceità di questi trattamenti a base di staminali. L’Italia ha avuto per molto tempo un ruolo importante nel la ricerca sul patologie rare come la Distrofia di Duchenne, sulla quale si sta sperimentando l’uso di cellule staminali pluripotenti indotte. Grazie alle recenti decisioni ministeriali rischiamo di veder vanificato tutto il nostro lavoro e quel che non è ancora chiaro ai più è che a rimetterci saranno soprattutto i pazienti.”

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni