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L'associazione Famiglie SMA  prende le distanze dall'entusiasmo di chi parla di guarigione grazie alle cellule staminali

Di Atrofia muscolare spinale (SMA) si è parlato molto in questi giorni, in seguito alla decisione dell'AIFA di interrompere la cura compassionevole con cellule staminali che stava seguendo presso l'Ospedale di Brescia.  Parlare di "terapia" e di "cura" con le cellule staminali per la SMA è però piuttosto rischioso, vista la mancanza di evidenza scientifica sull'argomento.
Per questo l'associazione onlus Famiglie SMA ha diffuso un comunicato stampa che pubblichiamo di seguito.

In merito alle notizie su una possibile “cura” in atto dell'atrofia muscolare spinale (SMA) diffuse con alcuni servizi andati in onda su emittenti nazionali, senza entrare nel merito giuridico della vicenda, vorremmo sottolineare alcuni punti.
A tutt'oggi non c'è alcun elemento scientifico che supporti la consistenza di tale trattamento la cui efficacia antinfiammatoria è nota, al contrario degli effetti a lungo termine.

Secondo il prof. Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli e referente per la ricerca scientifica di Famiglie SMA “la mancanza di uno studio preclinico sul modello animale o di altre osservazioni non forniscono informazioni sufficienti a pensare che la terapia possa avere effetto. Negli Stati Uniti alcuni gruppi stanno lavorando da anni sulla possibilità di utilizzare cellule staminali e le autorità americane hanno richiesto una serie di controlli accurati, come fatto in Italia dall'AIFA, per essere sicuri che non si offrano false speranze e che la terapia non abbia effetti collaterali. Oltretutto, i risultati preliminari dei 5 bambini trattati all'Ospedale Burlo di Trieste non mostrano alcuna evidenza di miglioramento dopo il trattamento. Questi bambini seguiti con tests accurati clinici e di laboratorio, non hanno mostrato alcun miglioramento prima e dopo il trattamento con le cellule staminali. Le piccole modifiche osservate in alcuni di essi sono simili a quelle osservabili in molti bambini con la stessa patologia non trattati. In tutti questi bambini le variazioni più importanti finora si osservano in seguito all'introduzione di aiuti per la respirazione o per la nutrizione che hanno notevolmente migliorato sia la loro qualità di vita che la loro sopravvivenza”.

Le definizioni di “cura”, “guarigione”, di “trattamento salvavita”, a fronte di “leggeri miglioramenti” risultano invece ingannevoli e lesive del dolore di chi oggi riceve la diagnosi, di chi in questi giorni perde un figlio a causa di forme gravissime di SMA, oltre che della forza di chi convive quotidianamente e a vario titolo con l'atrofia muscolare.

Prendiamo anche le debite distanze da chi sostiene che le nostre perplessità siano legate alla mancanza di fiducia in generale nei trattamenti con le staminali o, peggio, da chi insinua che alla base ci siano accordi economici tra associazioni, medici e aziende farmaceutiche.

Alle nostre famiglie, ancora una volta, diciamo di avere la massima fiducia nella ricerca e nei medici che da anni seguono i nostri bambini e i nostri ragazzi con la massima dedizione, continuando a seguire le loro indicazioni, le uniche che, fino ad oggi, hanno consentito di gestire correttamente anche le forme gravi di SMA.


Per ulteriiori informazioni potete visitare il sito di Famiglie Sma Onlus.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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