Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
About 9 hours ago.
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

Fonte: Uildm
Sta per iniziare il reclutamento di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) per la sperimentazione clinica promossa dalla società biotecnonologica francese Trophos con il farmaco olesoxime (TRO19622). Ne dà notizia il Registro dei Pazienti con Malattie Neuromuscolari

Si tratta di uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, riguardante pazienti affetti da SMA con forma II e III, non deambulanti, di età compresa tra i 3 e i 25 anni, avente come obiettivo la valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco.
Per il reclutamento dei pazienti, Trophos ha scelto di appoggiarsi al network europeo Treat-NMD, al quale aderisce anche il Registro dei Pazienti con Malattie Neuromuscolari Italiano.
Tutti i pazienti iscritti al Registro potenzialmente idonei ad essere inclusi nella sperimentazione saranno contattati direttamente, insieme ai clinici di fiducia indicati nella scheda di registrazione, per fornire maggiori informazioni e per verificare l’interesse a partecipare allo studio clinico.
Si invitano dunque tutte le persone interessate alla partecipazione al trial ad iscriversi al Registro, onde facilitare i contatti e la procedura di inclusione nello studio o, nel caso siano già iscritti, a verificare di aver inserito correttamente tutti i dati richiesti, compresa la validazione genetica della diagnosi e il riferimento (e contatto) del medico di fiducia.





GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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