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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
1 day ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
1 day ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
3 days ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
6 days ago.

Teresa Petrangolini (Università Cattolica del Sacro Cuore): “il progetto pilota in Lazio e Toscana può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale”

Teresa Petrangolini, Direttore Patient Advocacy LAB, ALTEMS, Università Cattolica del Sacro Cuore, elogia il progetto pilota di screening neonatale per l'atrofia muscolare spinale (SMA) al via in Lazio e in Toscana, augurandosi che queste due regioni facciano da volano per tutto il Paese. “Questo progetto – spiega Petrangolini – può essere davvero una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Si tratta di un’iniziativa davvero pregevole, che si è avuta grazie alla sinergia e all’unione creatasi attorno all'associazione Famiglie SMA, 'coagulatore' di forze e di energie”.

Molte sono state le difficoltà affrontate ma, grazie alla collaborazione tra più realtà, il progetto pilota relativo allo screening neonatale per la SMA è finalmente partito e permetterà di diagnosticare la malattia a poche ore dalla nascita. La diagnosi precoce è fondamentale, a maggior ragione se si pensa che oggi è disponibile in Italia il primo farmaco per la patologia, approvato da AIFA, che il Lazio sta già dispensando attraverso gli ospedali Gemelli e Bambino Gesù. Poter trattare presto i piccoli pazienti può voler dire salvare loro la vita.

Effettuare lo screening di circa 120-140mila bambini in due anni è l'obiettivo della sperimentazione che si svolgerà in Lazio e Toscana, e che si spera porti all'implementazione stabile della procedura in tutto il Paese.

Il video è stato realizzato grazie al contributo non condizionato di PerkinElmer.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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