Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
2 days ago.
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
10 days ago.
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OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
12 days ago.

Il nostro direttore esprime le sue perplessità in un editoriale pubblicato nel blog AGI 

Venerdì scorso la FDA, l’autorità americana che si occupa dei farmaci, ha approvato la prima terapia genica per una rara malattia, l’atrofia muscolare spinale, anche nota come SMA. È una delle pochissime terapie geniche autorizzate al mondo. Destinatari saranno i bimbi diagnosticati precocemente: non dovranno avere più di 2 anni e dovranno a respirare ancora da soli, una piccola minoranza all’interno di un gruppo di malati già rari. Non sarà una terapia cronica ma ‘one shot’, in una sola infusione. Un trionfo della scienza e una grandissima notizia per i pazienti che i media italiani – con pochissime eccezioni – hanno però riportato con un’attenzione tutta rivolta al prezzo, che effettivamente fa impressione: 2.15 milioni di euro. Il nostro direttore ha voluto esprimere le proprie perplessità per questa pagina non brillante del nostro giornalismo con un editoriale, nella speranza che riflettere su quanto accaduto possa servire da monito per il futuro, perché sono anche casi come questi ad aprire la strada alle fake news.

Per chi volesse maggiori informazioni sono disponibili approfondimenti sia sulla terapia genica oggetto del dibattito sia sulle altre terapie arrivate di recente a rivoluzionare le prospettive dei pazienti che sul tema dello screening neonatale, poiché la diagnosi precoce è condizione essenziale tanto per accedere alla terapia genica quanto per trarre i maggiori benefici possibili dagli altri approcci terapeutici.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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