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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
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OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
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OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
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OssMalattieRare In Italia sono 5.077 i pazienti con #emofilia . Il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. bit.ly/2IPswRs pic.twitter.com/WdtQI54c6U
1 day ago.

PTC Therapeutics ha annunciato i risultati relativi alla prima parte degli studi FIREFISH e SUNFISH, che mostrano un miglioramento nella funzione motoria dei bambini con SMA di tipo 1, 2 e 3

South Plainfield (U.S.A.) – PTC Therapeutics ha annunciato dati clinici provvisori relativi alla prima parte degli studi in aperto FIREFISH e SUNFISH, che dimostrano il beneficio di risdiplam (RG7916) per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 e 3. I risultati hanno mostrato che i pazienti affetti da ognuna di queste forme di SMA hanno beneficiato di una terapia orale sistemica, come indicato dai progressi nelle tappe dello sviluppo motorio.

Fino ad oggi, risdiplam è stato ben tollerato a tutti i dosaggi in tutti gli studi e nessun partecipante si è ritirato a causa di criticità relative alla sicurezza e correlate al farmaco. Le parti fondamentali di entrambi gli studi sono in corso. I dati sono stati presentati al 23° Congresso Internazionale della World Muscle Society in Argentina. Il programma SMA è una collaborazione fra PTC, SMA Foundation e Roche.

“I risultati che emergono dagli studi FIREFISH e SUNFISH supportano l'ampio beneficio clinico di un trattamento orale sistemico per i pazienti SMA”, ha dichiarato Stuart W. Peltz, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “I pazienti con SMA di tipo 2 e 3 generalmente subiscono un declino nel corso di un anno: perciò il miglioramento di oltre 3 punti della funzione motoria rilevato nello studio SUNFISH, confrontato con la storia naturale della malattia, è eccezionalmente incoraggiante. Siamo entusiasti dei progressi mostrati dai bambini con SMA di tipo 1 nelle tappe di sviluppo motorio, emersi dallo studio FIREFISH. L'osservazione di sei bambini che fino ad oggi, in uno studio di definizione della dose, sono in grado di stare seduti, è notevole: la SMA è una malattia sistemica, e il risdiplam, che è un trattamento orale che raggiunge tutti gli organi colpiti, ha il potenziale per essere la terapia migliore della sua categoria”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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