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Mario Melazzini (AIFA): “Una vittoria della scienza e del sistema regolatorio italiano”
Daniela Lauro (Famiglie SMA): “L'associazione offre a tutti i centri specializzati un supporto a 360 gradi”

Roma – Una nuova speranza viene offerta ai piccoli pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA): alla data del 12 marzo 2018 risultano arruolati nel Registro dei farmaci sottoposti a monitoraggio dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) 135 pazienti che sono già stati avviati al nuovo trattamento con nusinersen, e 190 sono quelli eleggibili che attendono la prima somministrazione. A tracciare il bilancio è la stessa AIFA. Sono stati tempi da record quelli che l'ente regolatorio ha impiegato per completare l'iter di negoziazione della prima terapia per l'atrofia muscolare spinale 5q, oggi accessibile in Italia a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale: appena 120 giorni dal rilascio dell'autorizzazione del medicinale in tutti i Paesi europei fino alla pubblicazione in Gazzetta Ufficiale in Italia.

Per la maggior parte, si tratta di pazienti pediatrici – rileva l'AIFA – dovendo il trattamento essere iniziato il prima possibile per garantire risultati migliori: il paziente più piccolo iscritto nel Registro AIFA ha un mese di vita, mentre l'età media di tutti i pazienti è di circa 4 anni. I centri ospedalieri abilitati alla somministrazione del farmaco sono attualmente 16, distribuiti in 11 Regioni italiane, e ad oggi è stato dispensato un totale di 275 confezioni di nusinersen (nome commerciale Spinraza).

Il medicinale è disponibile in Italia grazie al fondo nazionale dei farmaci innovativi (non oncologici), istituito con la legge di bilancio del dicembre 2016 e che prevede un finanziamento di 500 milioni di euro in tre anni, fino al 2019. La rimborsabilità di nusinersen ha posto serie sfide per molti enti regolatori internazionali, impegnati nella difficile definizione dei criteri di accesso al farmaco, secondo le disponibilità dei loro programmi di copertura finanziaria. Il farmaco infatti ha un costo elevato: in Italia il prezzo al pubblico, come da Gazzetta Ufficiale, è di oltre 115 mila euro per singola dose, che l'AIFA ha contrattato con l'azienda tramite accordo negoziale confidenziale.

Nusinersen fa parte di un gruppo di medicinali noti come oligonucleotidi antisenso e agisce aiutando l'organismo a produrre una maggiore quantità di proteina SMN (fattore di sopravvivenza dei motoneuroni), carente nei pazienti con la SMA. Ciò riduce la perdita di cellule nervose e può migliorare così la forza muscolare. La dose raccomandata è di 12 mg (un flaconcino) e la prima deve essere seguita da altre 3 dosi, dopo 2, 4 e 9 settimane e successivamente da una dose ogni 4 mesi. La necessità di continuare la terapia deve essere verificata periodicamente e considerata su base individuale, in funzione del quadro clinico e della risposta al trattamento da parte del paziente. La somministrazione di Spinraza deve avvenire presso una struttura ospedaliera mediante iniezione intratecale, che rilascia la terapia direttamente nel liquido cerebrospinale intorno al midollo spinale.

“La conclusione in tempi ridottissimi dell'iter di autorizzazione di Spinraza”, commenta il direttore generale dell'AIFA, Mario Melazzini, “è una vittoria della scienza e del sistema regolatorio italiano. Finalmente i piccoli malati di SMA, in passato oggetto delle speculazioni di ciarlatani senza scrupoli, hanno a disposizione una terapia, sostenuta da robuste evidenze scientifiche e i cui costi sono sostenuti dal Servizio Sanitario Nazionale a conclusione di una procedura negoziale condotta in tempi molto serrati. Il sistema Paese conferma la capacità di offrire risposte concrete alla domanda di salute anche, come in questo caso, per le terapie innovative ad alto costo per le malattie genetiche rare”.

“L'obiettivo basilare delle nostre attività e della raccolta fondi che portiamo avanti è supportare ciascuna Regione nella dotazione di almeno una struttura specializzata”, aggiunge Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA, l'associazione che riunisce i pazienti affetti dalla malattia e i loro genitori. “Siamo a poco più della metà del percorso – precisa – e per portare a compimento il progetto, Famiglie SMA offre a tutti i centri specializzati un supporto a 360 gradi, attraverso il contributo di una squadra di esperti che interviene nei diversi ambiti: medico-scientifico, legislativo, logistico, psicoterapeutico”.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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