Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #SLA , la ricerca riparte dal paziente per arrivare a terapie efficaci. Il tema è stato al centro dell’evento di divulgazione scientifica ‘ #FocusSLA ’, recentemente tenutosi a Genova. @Fond_AriSLA @aislaonlus bit.ly/2C34650 pic.twitter.com/8t7CFjKE1c
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si terrà domani a Monza l’Incontro Regionale Medici-Pazienti Fabry della Lombardia promosso ed organizzato da Aiaf Onlus, Associazione Italiana Anderson-Fabry. #MalattiadiFabry bit.ly/2zZDKzr pic.twitter.com/qfAtBvTaip
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Una nuova soluzione terapeutica per il trattamento della #sclerosimultipla , è ora disponibile in Italia a carico del SSN. Il trattamento può essere impiegato, con importanti benefici, fin dalle fasi precoci della patologia. bit.ly/2OTGdUj pic.twitter.com/pFcb37nFgo
2 days ago.

In undici regioni d’Italia, il trattamento clinico per l’atrofia muscolare spinale – malattia genetica rara conosciuta anche come SMA – è già realtà. A tre mesi dall’avvio della somministrazione ufficiale di Spinraza (nusinersen), primo e unico farmaco al mondo per la patologia, la mappa dei centri ospedalieri dislocati nella penisola restituisce un quadro generale significativo, che mostra quanto è stato realizzato e cosa occorre fare per garantire a tutti i pazienti affetti, bambini e adulti, il diritto alla cura.

“L’obiettivo basilare delle nostre attività e della raccolta fondi è quello di supportare ciascuna regione nella dotazione di almeno una struttura specializzata. Siamo a poco più della metà del percorso e dunque sentiamo il dovere di informare i soci, i donatori e tutti i cittadini, sull’attuale stato dell’arte della terapia nusinersen in Italia”, afferma Daniela Lauro, presidente di Famiglie Sma, la onlus che sta lavorando in prima linea a questo importantissimo progetto sanitario, che ha cambiato in modo epocale l’approccio alla malattia.

Ad oggi sono 18 i centri autorizzati operativi, e si trovano in Campania, Emilia Romagna, Friuli Venezia Giulia, Lazio, Liguria, Lombardia, Marche, Piemonte, Sicilia, Toscana e Veneto (consulta qui la mappa dettagliata). Inoltre, sempre queste regioni – a cui si aggiungono Calabria, Puglia e Trentino Alto Adige – hanno identificato altri 19 centri prescrittori, avviando l’iter burocratico e amministrativo per l’autorizzazione, e successivamente per la formazione del personale medico. “Dalle risposte ricevute può senz'altro desumersi che i centri si sono fattivamente attivati per rendere operativo il trattamento: riorganizzandosi al proprio interno, creando reti per la condivisione di tecniche e criteri di infusione, sedendo ad appositi tavoli tecnici regionali per lo scioglimento dei nodi finanziari burocratici”, spiega la vicepresidente di Famiglie Sma Cristina Ponzanelli che, in qualità di avvocato incaricato dal Consiglio direttivo, ha sollecitato ufficialmente le strutture ad entrare nel circuito nazionale della terapia nusinersen.

Sono 37 in Italia le strutture ospedaliere finora individuate per poter effettuare l’infusione del farmaco Spinraza, tutte già contattate da Famiglie Sma: la loro adesione è in continuo aggiornamento, settimana dopo settimana. “Possiamo affermare – continua l’avv. Ponzanelli – che per quanto riguarda i pazienti pediatrici la somministrazione è ormai a pieno regime; più complessa invece la situazione per i pazienti adulti, ma ci stiamo muovendo molto anche su questo fronte. Siamo fiduciosi che l’avvio di altri centri sia vicino”.

Quali sono le problematiche che rallentano i tempi?
“Numerose famiglie chiedono spiegazioni a proposito – spiega la vicepresidente – la ragione è meramente di natura organizzativa. Affinché il centro medico si attivi è necessario attestare prima la disponibilità finanziaria di ciascuna Regione, e per calcolarla occorre censire i pazienti. Bisogna poi identificare il personale medico idoneo e stabilire le modalità opportune con cui seguire i pazienti. Nel compimento di ciascuna di queste fasi l’associazione Famiglie Sma offre un supporto a 360 gradi, attraverso il contributo di una squadra di esperti che interviene nei diversi ambiti: medico-scientifico, legislativo, logistico, psicoterapeutico”.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni