Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Alcune malattie trovano poco spazio anche sui libri di genetica. Per questo motivo la ricerca condotta dalla prof.ssa Sabrina Giglio dell’Ospedale Pediatrico Meyer ha un valore unico. L'indagine sull' #acidosi tubulare renale distale. bit.ly/2GppBys
About 11 hours ago.
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OssMalattieRare Sono molto promettenti i primi risultati con la #terapiagenica SB-525 per i pazienti con #emofilia A. bit.ly/2Ya9dYD
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
1 day ago.
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
1 day ago.
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OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
1 day ago.

Transparency Market Research, una società specializzata in analisi economiche, ha recentemente pubblicato il proprio rapporto sulle previsioni relative al mercato dei farmaci per l'atrofia muscolare spinale (SMA), una rara malattia neuromuscolare caratterizzata da diverse età d'insorgenza e da una sintomatologia di gravità variabile. In base a quanto emerso dall'indagine, il composto sperimentale Nusinersen sembra potenzialmente in grado di primeggiare nella classifica delle vendite, generando, entro il 2023, un ricavo totale di circa 470 milioni di dollari soltanto negli Stati Uniti.

Nusinersen è conosciuto anche come IONIS-SMNRx, un nome che è stato recentemente sostituito al precedente ISIS-SMNRx. Il farmaco, sviluppato da Ionis Pharmaceuticals in collaborazione con Biogen, è l'unica terapia ad aver attualmente raggiunto la Fase III di sperimentazione clinica per il trattamento di pazienti affetti da SMA di tipo 1 e 2, ottenendo, finora, promettenti risultati.

In base alle previsioni di Transparency Market Research, Nusinersen sembra essere avvantaggiato in confronto ai suoi rivali, che non sono ancora arrivati a stadi di sviluppo clinico avanzato.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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