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OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
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La vicenda del giovane paziente sardo si tinge di giallo: la sua partecipazione allo studio clinico su cellule staminali è stata ufficialmente smentita dall'azienda che sta sviluppando la terapia. La famiglia di Palumbo denuncia una truffa

Continua l’odissea di Paolo Palumbo, il giovanissimo chef di Oristano affetto da sclerosi laterale amiotrofica (SLA), che lotta da tempo per poter essere inserito nella sperimentazione di un potenziale nuovo approccio terapeutico basato sull’utilizzo di cellule staminali mesenchimali. Poco più di un mese fa, sembrava che lo sfortunato ragazzo, il più giovane paziente europeo colpito da questa grave malattia neurodegenerativa, fosse riuscito a raggiungere il suo obiettivo, dichiarando di aver ottenuto il consenso a ricevere la terapia sperimentale presso una struttura ospedaliera di Gerusalemme e avviando una raccolta fondi per poter sostenere le spese della trasferta e del trattamento. Qualche giorno dopo, però, è arrivata la smentita ufficiale: Palumbo non è stato ammesso, in realtà, ad alcuno studio clinico. Ad affermarlo sono i medici dell'ospedale israeliano contattato dal paziente, insieme alla casa farmaceutica che ha sviluppato la terapia. L'Osservatorio Malattie Rare ripercorre i passi di questa misteriosa vicenda.

Fin dall'inizio, il desiderio di Paolo Palumbo di poter accedere allo studio clinico di Fase III per la valutazione dell'efficacia di un trattamento sperimentale per la SLA, basato su cellule staminali mesenchimali, è apparso arduo da realizzare: il trial sulla terapia, sviluppata dall’azienda statunitense BrainStorm Cellular Therapeutics, è infatti in corso soltanto negli Stati Uniti e in Canada. A questi Paesi si è poi aggiunto anche Israele, dove il trattamento è stato concesso per via compassionevole a un piccolo gruppo di pazienti, presso la clinica Hadassah di Gerusalemme. Grazie a uno sciopero della fame e al clamore mediatico che ne è seguito, Palumbo è riuscito ad ottenere l’autorizzazione a partecipare allo studio da parte del Ministero della Salute italiano.

A questo punto, il giovane paziente, insieme al proprio medico, ha preso contatto con i dottori della clinica Hadassah, in Israele, ottenendo, anche da parte loro, il permesso ad essere inserito nella sperimentazione: un aspetto, questo, sicuramente non ovvio, perché i criteri di selezione dei partecipanti ai trial clinici sono molto rigidi. Come se la situazione non fosse già abbastanza drammatica, il successo di Palumbo è stato visto, da alcune persone, come una sorta di 'privilegio', scatenando un vergognoso e insensato attacco mediatico diretto contro lo stesso Palumbo e la sua famiglia. Tuttavia, superata l’amarezza di fronte a un simile immotivato accanimento, Paolo (siamo ormai arrivati al 21 di aprile) ha dovuto affrontare un’ulteriore complicazione: per partecipare alla sperimentazione attraverso un percorso di cure compassionevoli, il ragazzo avrebbe dovuto pagare un contributo di circa 500.000 euro, a cui si sarebbero dovute aggiungere ulteriori spese accessorie. Il giovane, allora, ha dato inizio a una campagna di raccolta fondi allo scopo di reperire la somma necessaria.

Tutto sembrava procedere per il meglio (in poche settimane sono stati raccolti oltre 150.000 euro) quando, alla fine di maggio, è arrivata quella che Paolo non esita a definire una vera e propria “doccia fredda”: prima una e-mail anonima lo metteva in guardia circa il rischio di una possibile truffa; poi (il 28 maggio), in un comunicato stampa ufficiale, l’azienda BrainStorm si dissociava dalla campagna di raccolta fondi avviata da Palumbo, sottolineando come il giovane non fosse mai stato preso in considerazione per la sperimentazione del trattamento. Paolo e i suoi familiari sono così venuti a sapere che i medici di Gerusalemme con cui pensavano di aver comunicato per settimane, in realtà, non sapevano assolutamente nulla della sua richiesta, e che le e-mail ricevute, che assicuravano l’inserimento nella sperimentazione, provenivano da un account fasullo.

La famiglia di Palumbo ha immediatamente sporto una denuncia contro ignoti presso la Polizia Postale di Oristano e dato il via all’iter legale per cercare di conoscere l’identità e l'obiettivo di chi si è spacciato per membro dell’equipe medica israeliana, e per tentare di gettare luce sugli ultimi misteriosi sviluppi di una vicenda di per sé tragica, su cui qualcuno ha probabilmente cercato di speculare. Quello che si sa è che, al momento, il sogno di Paolo di poter accedere alla sperimentazione sulle cellule staminali mesenchimali (e di poter portare questo studio anche in Italia, a sostegno degli altri pazienti affetti da SLA), anche se non totalmente svanito, è ancora lontano dalla sua realizzazione. Prima di chiudersi in un risoluto silenzio mediatico, il ragazzo di Oristano, insieme alla sua famiglia, ha fatto sapere, tramite Facebook,  che le donazioni finora ricevute saranno prontamente restituite nel caso in cui la sua partecipazione allo studio clinico dovesse definitivamente sfumare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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