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4 days ago.
Evento sulla SLA, 20 maggio 2019

Il responsabile della sperimentazione è il dottor Angelo Vescovi, direttore scientifico della Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio (San Giovanni Rotondo).
Per sostenere il progetto è già stata avviata una campagna di raccolta fondi

In Italia la ricerca medica non punta solo sulle cellule staminali embrionali: il prossimo mese di ottobre si terrà un convegno scientifico interamente incentrato sulla prima sperimentazione clinica di cellule staminali adulte in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L'evento è stato presentato al pubblico lo scorso 20 maggio, in un incontro tenutosi presso la sala conferenze della Camera dei Deputati e organizzato dall’associazione non profit Enzimi, su incarico di Revert Onlus e con il patrocinio della Pontificia Accademia per la Vita.

Il responsabile dello studio clinico sulla SLA è il dottor Angelo Vescovi, fondatore e direttore scientifico dell'associazione Revert Onlus, nonché direttore scientifico della Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio, a San Giovanni Rotondo, e membro della Commissione Cellule Staminali della Pontificia Accademia per la Vita. Alla base della sperimentazione si colloca un metodo innovativo in grado di produrre, in quantità pressoché illimitata, cellule staminali cerebrali umane, adulte, tutte uguali tra loro, a partire da un unico donatore.

Ma andiamo con ordine. Che cos’è la sclerosi laterale amiotrofica, nota anche come SLA? Si tratta di una patologia neurodegenerativa causata dal deterioramento dei motoneuroni, cellule preposte al controllo dei movimenti volontari della muscolatura. Nella malattia, la progressiva perdita dei motoneuroni porta solitamente alla comparsa di contrazioni muscolari prima, e poi, gradualmente, alla paralisi quasi totale. In Italia si stimano circa 6.000 malati e si prevedono tra i 1.000 e i 2.000 nuovi casi ogni anno (Fonte: AISLA). Attualmente, non esiste ancora una cura per la patologia.

Revert Onlus è un’associazione non profit nata nel 2003, inizialmente con il nome Neurothon Onlus, per finanziare e promuovere la ricerca scientifica sull'impiego di cellule staminali cerebrali adulte per il trattamento delle patologie neurologiche, e per avviare la sperimentazione di questa strategia terapeutica sull’uomo. “Siamo nati con l’obiettivo di mettere la scienza e la conoscenza al servizio dell’uomo, per la cura di determinate patologie”, ha spiegato Vescovi nell'illustrare la missione di Revert Onlus. “Lo scopo è sempre stato trasferire le scoperte della ricerca fatta nei laboratori in terapie sperimentali. Oggi rappresentiamo il più grande centro internazionale di sperimentazione di terapie cellulari per le malattie neurologiche”.

La sperimentazione clinica di Fase I, volta a verificare la sicurezza del trattamento con cellule staminali cerebrali adulte, condotta dallo stesso Vescovi, si è conclusa con successo nel giugno del 2015 e dovrebbe arrivare a breve l’approvazione per il passaggio alla Fase II, per la valutazione della potenziale efficacia della terapia nella sclerosi laterale amiotrofica. Si tratta della prima sperimentazione clinica al mondo che prevede il trapianto di staminali cerebrali adulte nel midollo spinale di pazienti affetti da SLA. “Contrariamente a quanto si credeva anni fa, anche nel cervello sono presenti cellule staminali. Grazie a un lavoro enorme fatto da Revert e dall’Irccs San Giovanni, abbiamo messo a punto una tecnica standardizzata di produzione clinica, riconosciuta dall’EMA, l'Agenzia Europea per i Medicinali, e dalla FDA (Food and Drug Administration) statunitense, per isolare le cellule staminali cerebrali umane dal tessuto nervoso e riprodurle in quantità virtualmente illimitata per utilizzarle nei trapianti”, ha aggiunto Vescovi.

L’impiego di cellule staminali adulte (ottenute da feti abortiti naturalmente e donati alla ricerca) permette di superare alcuni problemi etici legati alle sperimentazioni che prevedono, invece, l’impiego di staminali embrionali. Inoltre, un grosso vantaggio del metodo è poter ottenere cellule tutte uguali tra loro poiché derivanti dallo stesso donatore: “Non si può pensare di fare terapia cellulare se non si ha a disposizione sempre lo stesso farmaco cellulare”, ha sottolineato Vescovi. “In questo momento abbiamo in Italia l’unica banca mondiale certificata di cellule cerebrali staminali umane, che ha a disposizione 10 donatori. E per ogni donatore le proprietà dei farmaci cellulari utilizzabili nei trapianti saranno sempre le stesse”.

A tutto questo c’è un “però”: i costi di produzione delle cellule sono altissimi. In più, alle spese da sostenere per la sperimentazione va aggiunto anche il costo dei macchinari necessari ad effettuare il trapianto cellulare. Per sostenere queste spese è stata avviata una campagna di raccolta fondi presentata proprio il 20 maggio, nel corso dell’incontro alla Camera dei Deputati. All’evento era presente anche Francesco Cariati, presidente dell’Associazione Sviluppo Europeo e referente di Assocral Europa, organizzazione non profit che ha deciso di sostenere la ricerca scientifica condotta da Revert Onlus. Fino al 7 ottobre, data conclusiva della raccolta fondi, il ricavato delle tessere associative sottoscritte sulla piattaforma online dell’Assocral sarà interamente devoluto alla sperimentazione clinica per la SLA (per supportare il progetto di ricerca è sufficiente richiedere la tessera Assocard e seguire le istruzioni, ricordandosi di selezionare la voce “Revert Onlus” nella finestra “ente di appartenenza”). “Speriamo che da questa nostra iniziativa di raccolta fondi ne possano nascere anche altre, e diffondersi tramite passaparola”, ha spiegato Cariati.

Chiunque può contribuire al finanziamento della sperimentazione, anche effettuando una semplice donazione a favore di Revert Onlus tramite bonifico bancario o pagamento online (le istruzioni sono disponibili sul sito web di Revert Onlus). A promuovere la campagna di raccolta fondi saranno anche personaggi famosi e artisti, tra cui il regista Antonio Centomani, che ha dichiarato: “si può sensibilizzare le persone anche attraverso un sorriso. Coinvolgendo gli artisti speriamo che il messaggio possa raggiungere un pubblico ancora più ampio e aiutare nella raccolta di fondi, purtroppo sempre insufficienti”. Molte persone hanno già risposto all’appello del regista, e altre si spera possano aggiungersi da qui ad ottobre, quando la campagna terminerà con un convegno interamente dedicato alla terapia sperimentale per la SLA basata su cellule staminali cerebrali adulte.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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