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Si tratta del primo trattamento per la SLA ad essere autorizzato negli Stati Uniti da più di 20 anni

USA - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato, proprio in questi giorni, l'uso di edaravone per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il farmaco sembra in grado di rallentare, almeno in parte, il declino della funzionalità fisica causato dalla patologia, e, in Giappone e Corea del Sud, è a disposizione dei pazienti già dal 2015. Edaravone è stato sviluppato da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) e, negli Stati Uniti, sarà commercializzato con il marchio Radicava® da Mitsubishi Tanabe Pharma America (MT Pharma America).

La SLA è una malattia rara e progressiva che provoca il deterioramento delle cellule nervose che controllano i muscoli volontari. A causa della patologia, i nervi perdono la capacità di attivare questi muscoli, che, col tempo, diventano sempre più deboli. I pazienti, quindi, perdono gradualmente la capacità di camminare, respirare, parlare e alimentarsi in modo autonomo, giungendo alla paralisi. In genere, gli individui affetti da SLA muoiono per insufficienza respiratoria entro 3-5 anni dalla manifestazione dei primi sintomi. Secondo le stime dei Centers for Disease Control and Prevention (CDC), sono tra 12.000 e 15.000 le persone colpite da sclerosi laterale amiotrofica negli USA.

Edaravone è un farmaco che va somministrato tramite infusione endovenosa, procedura che deve essere eseguita da professionisti sanitari. Ogni ciclo di trattamento con edaravone ha una durata di 28 giorni. Nel primo ciclo, a 14 giorni di terapia quotidiana seguono altri 14 giorni senza farmaco. Nei cicli successivi, edaravone viene somministrato solamente in 10 dei 14 giorni di terapia, a cui seguono sempre 14 giorni senza farmaco. Ogni singola infusione ha una durata di circa un'ora.

Il programma di sviluppo clinico di edaravone si è protratto per 13 anni, includendo diversi studi di Fase III. Nel trial principale, denominato MCI186-19, l'efficacia di edaravone è stata valutata in 137 pazienti con SLA. Nella sperimentazione, i soggetti trattati con il farmaco hanno evidenziato un declino della funzionalità fisica minore del 33% rispetto a quelli sottoposti a placebo. Il parametro è stato misurato mediante l'apposita scala di punteggio ALSFRS-R, e la differenza tra i due gruppi di pazienti è stata di 2.49 punti (p=0.0013) a favore di edaravone.

Le reazioni avverse più comunemente riscontrate nei partecipanti trattati con il farmaco sono state ecchimosi e disturbi dell'andatura. Edaravone può essere associato a rischi gravi che richiedono cure mediche immediate, come eruzioni cutanee, gonfiori, mancanza di respiro e reazioni allergiche al bisolfito di sodio, un ingrediente del farmaco. Il bisolfito di sodio può causare sintomi anafilattici potenzialmente fatali per persone sensibili alla sostanza.

"Dopo aver appreso dell'uso di edaravone per il trattamento della SLA in Giappone, abbiamo subito intrapreso un rapporto di collaborazione con la società sviluppatrice del farmaco per accelerare la presentazione di una richiesta di approvazione negli Stati Uniti", ha affermato Eric Bastings, vice direttore della Divisione Prodotti Neurologici presso il Center for Drug Evaluation and Research della FDA. "Questo è il primo trattamento approvato dalla FDA per la SLA da molti anni, e siamo lieti del fatto che, d'ora in avanti, i pazienti potranno disporre un'opzione terapeutica aggiuntiva".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato della FDA.



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