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OssMalattieRare Nel 75% dei casi, alla base delle aritmie tipiche della #sindromediBrugada , una rara malattia del cuore, c’è un’anomalia del muscolo cardiaco e uno stato infiammatorio anomalo. La scoperta arriva da uno studio del policlinico Gemelli di Roma bit.ly/2UAoWQb pic.twitter.com/pYHw7r17AQ
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OssMalattieRare Lo chiamano “batterio killer” e in questi giorni se ne parla con toni da epidemia, soprattutto in Veneto. Ma cos'è il #MycobacteriumChimaera e perché tanto allarme nella popolazione? Abbiamo cercato di fare chiarezza. bit.ly/2Qqgftl pic.twitter.com/guWIpdJzpZ
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OssMalattieRare #PremioOmar 2019 #Ferpi curerà per la prima volta la sezione dedicata alla migliore campagna di comunicazione sulle malattie e i tumori rari. 20mila euro i premi in palio per le 6 categorie. Scopri come partecipare @Ferpi2puntozero @FerpiLaz www.ferpi.it/news/ferpi-premia-la-miglior-campagna-di-comunicazione-sulle-malattie-rare?fbclid=IwAR1O2o1LQNczc272_B_B2UEh4HeLkVroOjGTxTD3yjUC3R4lIbyyRZzPRR4
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OssMalattieRare Cheratite neurotrofica: la @US_FDA ha concesso la designazione di #FarmacoOrfano al prodotto sperimentale REC 0559, per questa rara malattia degenerativa della cornea causata da un danno del nervo trigemino. bit.ly/2zO6MBx pic.twitter.com/aYx2ubc2M1
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OssMalattieRare Si terrà oggi e domani al Policlinico Gemelli di Roma il convegno ‘Bronchiettasie, NTM e Fibrosi Polmonare Idiopatica’. bit.ly/2B9C7ii pic.twitter.com/AX1BjP1MUR
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Sindromi Mielodisplastiche (SMD)

Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di malattie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo, che non riesce più a produrre in numero sufficiente alcune linee cellulari del sangue come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Le SMD sono anche chiamate malattie preleucemiche perchè possono evolvere, con il tempo, in leucemia in forma acuta. La causa alla base di questo gruppo di malattie è ancora sconosciuta e si pensa sia associata a difetti genetici, ereditari o acquisiti.
Il codice di esenzione delle sindromi mielodisplastiche è RDG050.

Per maggiori informazioni clicca qui.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di concedere la designazione 'Fast Track' a luspatercept, un trattamento in via di sperimentazione clinica per il controllo dell'anemia in pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD). In base al programma Fast Track, luspatercept potrà accedere ad un processo di sviluppo facilitato e la FDA valuterà l'eventuale approvazione del farmaco mediante una procedura di revisione accelerata.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno presentato, in occasione del 57° meeting annuale dell'American Society of Hematology (5-8 dicembre 2015, Orlando, Florida), i risultati preliminari di uno studio di estensione di Fase II sull'impiego del farmaco sperimentale luspatercept in soggetti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) a basso rischio. In base ai dati illustrati, i pazienti sottoposti a trattamento a lungo termine con luspatercept hanno manifestato un aumento duraturo dei livelli di emoglobina e dell'indipendenza da trasfusioni.

SUMMIT, NJ - Celgene Corporation ha presentato i risultati ottenuti dallo studio di fase III MDS-005 sull’uso di  REVLMID (lenalidomide), in confronto al placebo, nel trattamento della sindrome mielodisplastica non del 5-Q (MDS). I risultati relativi al raggiungimento dell’endpoint secondario sono stati presentati durante il 13 ° Simposio Internazionale sulle sindromi mielodisplastiche.

Acceleron Pharma ha annunciato che con il suo partner di collaborazione, Celgene, ha intenzione di avviare un programma di fase 3 con luspatercept nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia entro la fine del 2015. Le aziende continueranno a sviluppare sotatercept per i pazienti con malattia renale cronica.

Uno studio di fase II presentato al congresso della Società Americana di Ematologia (ASH) mostra che il trattamento con sotatercept ha portato a un miglioramento ematologico eritroide e una riduzione della necessità di trasfusioni in pazienti anemici con sindrome mielodisplastica a basso rischio.

"L'anemia - ha affermato Rami S. Komrokji, - è una complicanza comune della sindrome mielodisplastica, uno dei tumori del sangue più frequenti nei pazienti anziani.Circa il 90% dei pazienti è anemico e il 60-70% finisce per diventare dipendente dalle trasfusioni. Il trattamento dell’anemia, in particolare nella sindrome mielodisplastica a basso rischio, resta un bisogno medico non soddisfatto e una sfida aperta”.

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato l'ok al rimoborso di Revlimid (lenalidomide) come farmaco ospedaliero anche per il trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente causata da sindrome mielodisplastica associata ad anomalia citogenetica con delezione 5q isolata, nel caso in cui le altre opzioni terapeutiche si siano rivelate insufficienti o non adeguate. A renderlo noto è Celgene, azienda produttrice del farmaco.

Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha raccomandato l'uso di lenalidomide, il farmaco Revlimid di Celgene, affinché venga impiegato dal Sistema Sanitario Nazionale (NHS) dell'Inghilterra e del Galles per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS). La notizia è stata riporata dalla pagina on line pmlive.com.
La decisione odierna del NICE ribalta quella negativa espressa un anno fa (a causa dell'elevato costo mensile del farmaco) e arriva dopo che Celgene ha accettato un accordo con il NHS secondo cui quest'ultimo garantisce il pagamento del farmaco per 26 cicli mensili a paziente, dopo i quali Celgene fornirà Revlimid gratuitamente per tutti quei pazienti che necessitano di continuare la terapia.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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