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OssMalattieRare Più del 90% delle persone con #epilessia e l’84% dei medici ritengono che una terapia efficace e farmaci privi di effetti collaterali, siano tra gli aspetti più importanti nella gestione di questa condizione. Lo studio #Epineeds bit.ly/2BAZLVC @FondazioneLICE pic.twitter.com/4bBJkBGdmp
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OssMalattieRare Non prendete impegni per il #28Febbraio ! Anche quest’anno in occasione del #RareDiseaseDay si terrà il #PremioOMaR per la comunicazione sulle malattie e i tumori rari. È possibile accreditarsi solo inviando una mail a silvia.bartoli@osservatoriomalattierare.it #PremioOMaR2019 pic.twitter.com/WMKlhPkPWf
1 day ago.
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OssMalattieRare . @PTCBio ha annunciato il lancio del quinto programma annuale di finanziamento #STRIVE per la #Duchenne . Le #AssociazioniPazienti possono presentare proposte di finanziamento entro il 30 aprile. bit.ly/2Nc1s0A #RareDisease pic.twitter.com/mMeHg5RImg
1 day ago.
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OssMalattieRare Ricorre oggi la Giornata Mondiale della sindrome di #Angelman . Il primo Registro nazionale dei pazienti, inaugurato nel 2018, ha bisogno delle adesioni delle famiglie di bambini ed adulti affetti da questa sindrome. Per maggiori info: bit.ly/2SD2KHU #AngelmanDay pic.twitter.com/AsqO7vT6CJ
1 day ago.
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OssMalattieRare Il #neuroblastoma è una neoplasia dell’infanzia. I ricercatori dell’ @OspedaleGaslini nell’ambito del progetto #Goldforkids , promosso dalla @Fondaz_Veronesi , stanno tentando di sfruttare la tecnica #RNAi per incrementare l'efficacia della chemioterapia. bit.ly/2E8S6zA pic.twitter.com/DLMlqkh8j9
2 days ago.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di concedere la designazione 'Fast Track' a luspatercept, un trattamento in via di sperimentazione clinica per il controllo dell'anemia in pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD). In base al programma Fast Track, luspatercept potrà accedere ad un processo di sviluppo facilitato e la FDA valuterà l'eventuale approvazione del farmaco mediante una procedura di revisione accelerata.

Luspatercept è una versione modificata della proteina denominata 'recettore dell'activina di tipo IIB'. Il farmaco, sviluppato in collaborazione da Acceleron e Celgene, è progettato per aumentare i livelli di globuli rossi attraverso un innovativo meccanismo d'azione che ha il potenziale per contrastare l'anemia in quei soggetti che non possono essere adeguatamente trattati con le terapie ad oggi disponibili.

Luspatercept ha già ottenuto, da parte della stessa FDA, la designazione Fast Track anche per il trattamento dei pazienti affetti da beta-talassemia.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Acceleron.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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