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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
10 days ago.
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OssMalattieRare Malformazione cavernosa cerebrale: fino al termine del mese di settembre, i pazienti potranno prendere parte al #TrialClinico in cui verrà testata l’efficacia del farmaco nella prevenzione dei sintomi. #FCCM #ClinicalTrial bit.ly/2RenGBa pic.twitter.com/MIICYwq4JY
11 days ago.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno presentato, in occasione del 57° meeting annuale dell'American Society of Hematology (5-8 dicembre 2015, Orlando, Florida), i risultati preliminari di uno studio di estensione di Fase II sull'impiego del farmaco sperimentale luspatercept in soggetti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) a basso rischio. In base ai dati illustrati, i pazienti sottoposti a trattamento a lungo termine con luspatercept hanno manifestato un aumento duraturo dei livelli di emoglobina e dell'indipendenza da trasfusioni.

Luspatercept è una versione modificata della proteina denominata 'recettore dell'activina di tipo IIB'. Il farmaco, sviluppato in collaborazione da Acceleron e Celgene, è in grado di contrastare i sintomi dell'anemia intervenendo nelle ultime fasi della produzione dei globuli rossi (eritropoiesi) e regolando la differenziazione e la maturazione delle cellule precursori degli eritrociti.

Le due società farmaceutiche hanno già reso nota l'intenzione di procedere alla sperimentazione di Fase III di luspatercept per il trattamento di pazienti con SMD e beta-talassemia.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Acceleron.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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