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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
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OssMalattieRare Malformazione cavernosa cerebrale: fino al termine del mese di settembre, i pazienti potranno prendere parte al #TrialClinico in cui verrà testata l’efficacia del farmaco nella prevenzione dei sintomi. #FCCM #ClinicalTrial bit.ly/2RenGBa pic.twitter.com/MIICYwq4JY
11 days ago.

SUMMIT, NJ - Celgene Corporation ha presentato i risultati ottenuti dallo studio di fase III MDS-005 sull’uso di  REVLMID (lenalidomide), in confronto al placebo, nel trattamento della sindrome mielodisplastica non del 5-Q (MDS). I risultati relativi al raggiungimento dell’endpoint secondario sono stati presentati durante il 13 ° Simposio Internazionale sulle sindromi mielodisplastiche. I risultati su MDS-005 erano già stati presentati nel 2014 durante la riunione annuale dell'American Society of Hematology e riferivano che un numero significativo di pazienti trattati con lenalidomide raggiunge l’endpoint primario (indipendenza trasfusionale maggiore rispetto al placebo).

Nella presente analisi, presentata dalla  Dr.ssa Valeria Santini, sono state prese in considerazione le misure relative alla determinazione della qualità della vita (HRQoL), utilizzando un questionario dell'Organizzazione Europea per la Ricerca e la Cura del Cancro (European Organization for Research and Treatment of Cancer Core Quality of Life Questionnaire QLQ-C30), ogni 12 settimane e in sospensione.

Sono stati valutati i pazienti che hanno avuto una variazione di almeno 1 punto rispetto al basale (lenalidomide n = 122, placebo n = 56). I settori clinici pre-selezionati in cui si sono ottenuti risultati più rilevanti sono stati:, dispnea, funzionamento fisico, funzionamento emotivo, stanchezza e qualità globale della vita.
Alla 12° settimana i cambiamenti medi nei punteggi HRQOL al basale non erano significativamente differenti tra i due bracci di trattamento per i domini pre-selezionati. Alla 24° settimana, invece, le misurazioni  HRQoL favorivano lenalidomide rispetto al placebo in tutti i domini pre-selezionati.

Consulta il comunicato stampa originale (lingua inglese).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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