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OssMalattieRare Anche quando la malattia viene sconfitta, le conseguenze possono comportare continui trattamenti, con costi esorbitanti spesso a carico dei pazienti: a raccontarlo è Claudia, colpita dal Mycobacterium avium complex. #MalattiaPolmonareNTM bit.ly/2LoV995 pic.twitter.com/CA3RGX6dZE
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OssMalattieRare Tutti i pazienti trattati hanno mostrato un aumento nei livelli di emoglobina che ha consentito di ridurre o eliminare il bisogno di trasfusioni di sangue. #BetaTalassemia #TerapiaGenica bit.ly/2UUq699 pic.twitter.com/ryMHzEWIFL
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OssMalattieRare La lettera aperta ai vertici della @RegioneLazio dell'Associazione Italiana Disordini da Esposizione Fetale ad Alcol e/o Droghe (A.I.D.E.F.A.D. - APS), in merito alla prevista chiusura del CRARL bit.ly/2QywqEQ pic.twitter.com/rTwenH8I4i
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OssMalattieRare Sono trascorsi quattro mesi e il farmaco colestiramina è ancora introvabile in Italia. @Aifa_ufficiale rassicura le associazioni: “Sul mercato 37.000 confezioni, ma bisogna acquistare solo la quantità necessaria”. @amiciibd #MalattieEpatiche bit.ly/2SbpieE pic.twitter.com/E14dcQLoOy
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OssMalattieRare Parlare con i propri figli, a volte, può essere difficile. Parlare con un bambino malato, e spiegargli la sua patologia, è complicatissimo. Per venire in aiuto ai genitori, nasce un opuscolo dedicato ai bimbi affetti da #AngioedemaEreditario . bit.ly/2Bni288 pic.twitter.com/N7g8l9xFHW
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SUMMIT, NJ - Celgene Corporation ha presentato i risultati ottenuti dallo studio di fase III MDS-005 sull’uso di  REVLMID (lenalidomide), in confronto al placebo, nel trattamento della sindrome mielodisplastica non del 5-Q (MDS). I risultati relativi al raggiungimento dell’endpoint secondario sono stati presentati durante il 13 ° Simposio Internazionale sulle sindromi mielodisplastiche. I risultati su MDS-005 erano già stati presentati nel 2014 durante la riunione annuale dell'American Society of Hematology e riferivano che un numero significativo di pazienti trattati con lenalidomide raggiunge l’endpoint primario (indipendenza trasfusionale maggiore rispetto al placebo).

Nella presente analisi, presentata dalla  Dr.ssa Valeria Santini, sono state prese in considerazione le misure relative alla determinazione della qualità della vita (HRQoL), utilizzando un questionario dell'Organizzazione Europea per la Ricerca e la Cura del Cancro (European Organization for Research and Treatment of Cancer Core Quality of Life Questionnaire QLQ-C30), ogni 12 settimane e in sospensione.

Sono stati valutati i pazienti che hanno avuto una variazione di almeno 1 punto rispetto al basale (lenalidomide n = 122, placebo n = 56). I settori clinici pre-selezionati in cui si sono ottenuti risultati più rilevanti sono stati:, dispnea, funzionamento fisico, funzionamento emotivo, stanchezza e qualità globale della vita.
Alla 12° settimana i cambiamenti medi nei punteggi HRQOL al basale non erano significativamente differenti tra i due bracci di trattamento per i domini pre-selezionati. Alla 24° settimana, invece, le misurazioni  HRQoL favorivano lenalidomide rispetto al placebo in tutti i domini pre-selezionati.

Consulta il comunicato stampa originale (lingua inglese).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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