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OssMalattieRare L' #osteoporosi è una complicanza comune della #colangite biliare primitiva, ma secondo uno studio, i medicinali finora utilizzati non hanno determinato benefici significativi. bit.ly/33Yvj3q pic.twitter.com/sxzSav1k3A
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Q4MBKCAF6I
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OssMalattieRare Per le sindromi da iperaccrescimento e per la rarissima sindrome di #Proteus , è in corso una sperimentazione che coinvolge circa 20 Centri nel mondo, fra i quali due in Italia, il @bambinogesu e il Policlinico Gemelli di Roma. #PROS bit.ly/38aAznx pic.twitter.com/D1IcfMiMfl
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OssMalattieRare Il #Colangiocarcinoma è un tumore del fegato raro in rapida espansione. Oggi è possibile trattarlo grazie a farmaci a bersaglio. bit.ly/2DfSCdN pic.twitter.com/4MAYXGm127
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OssMalattieRare Nel #linfoma cutaneo a cellule T è di fondamentale importanza una diagnosi dermatologica precoce per avviare presto il paziente sulla strada della terapia. bit.ly/2LB4dZR
1 day ago.

Secondo i dati presentati al congresso dell’American Heamtology Society, i pazienti non ne hanno avuto bisogno per  almeno 26 settimane

BOUNDRY, Svizzera - Celgene International ha annunciato al congresso annuale dell’American Society of Hematology di New Orleans i risultati di un’analisi retrospettiva condotta su pazienti con sindromi mielodisplastiche associate a 5q (con rischio basso o intermedio 1 secondo il punteggio IPSS, il sistema internazionale di valutazione prognostica) trattati con lenalidomide (Revlimid®).


Nell’analisi, la lenalidomide è stata somministrata a 286 pazienti partecipanti a studi precedenti per testare l’efficacia del farmaco.  Sul campione totale, in 181 pazienti è stata osservata una risposta citogenetica e un’indipendenza dalle trasfusioni duratura per almeno 26 settimane. Il 56,9% dei pazienti (n=103) ha raggiunto una risposta completa e parziale, più frequente nei casi divenuti indipendenti dalle trasfusioni per 26 settimane. In tutti i gruppi citogenetici coinvolti (delezione isolata del 5q oppure delezione del 5q associata a una o più altre anomalie genetiche) è stata osservata una sopravvivenza media libera da leucemia mieloide acuta più alta nei pazienti che hanno raggiunto una risposta citogenetica, sebbene questo non sia statisticamente significativo nei casi con delezione 5q associata a più di un’anomalia genetica.

Lenalidomide è un farmaco approvato in 70 paesi nel mondo per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo, in seconda linea, in combinazione con desametasone. In Europa è stato approvato anche per il trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente causata da sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio 1 con delezione isolata 5q associata o meno ad altre anomalie genetiche.
Questo sottogruppo di SMD ha ripercussioni particolarmente debilitanti sui pazienti: le riduzioni del numero e della funzionalità delle cellule ematiche (citopenie) provocano un’ampia gamma di sintomi, tra cui maggiore predisposizione a infezioni, affaticamento cronico, emorragie. In genere, l’anemia cronica rende necessario il ricorso alle trasfusioni. Nelle SMD più gravi, la sopravvivenza è ancora oggi inferiore a un anno e si stima che il 20-30% dei casi evolvano in leucemia acuta.

Leggi il comunicato originale.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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