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OssMalattieRare Nel 75% dei casi, alla base delle aritmie tipiche della #sindromediBrugada , una rara malattia del cuore, c’è un’anomalia del muscolo cardiaco e uno stato infiammatorio anomalo. La scoperta arriva da uno studio del policlinico Gemelli di Roma bit.ly/2UAoWQb pic.twitter.com/pYHw7r17AQ
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OssMalattieRare Lo chiamano “batterio killer” e in questi giorni se ne parla con toni da epidemia, soprattutto in Veneto. Ma cos'è il #MycobacteriumChimaera e perché tanto allarme nella popolazione? Abbiamo cercato di fare chiarezza. bit.ly/2Qqgftl pic.twitter.com/guWIpdJzpZ
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OssMalattieRare #PremioOmar 2019 #Ferpi curerà per la prima volta la sezione dedicata alla migliore campagna di comunicazione sulle malattie e i tumori rari. 20mila euro i premi in palio per le 6 categorie. Scopri come partecipare @Ferpi2puntozero @FerpiLaz www.ferpi.it/news/ferpi-premia-la-miglior-campagna-di-comunicazione-sulle-malattie-rare?fbclid=IwAR1O2o1LQNczc272_B_B2UEh4HeLkVroOjGTxTD3yjUC3R4lIbyyRZzPRR4
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OssMalattieRare Cheratite neurotrofica: la @US_FDA ha concesso la designazione di #FarmacoOrfano al prodotto sperimentale REC 0559, per questa rara malattia degenerativa della cornea causata da un danno del nervo trigemino. bit.ly/2zO6MBx pic.twitter.com/aYx2ubc2M1
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OssMalattieRare Si terrà oggi e domani al Policlinico Gemelli di Roma il convegno ‘Bronchiettasie, NTM e Fibrosi Polmonare Idiopatica’. bit.ly/2B9C7ii pic.twitter.com/AX1BjP1MUR
1 day ago.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno annunciato i favorevoli risultati preliminari ottenuti in uno studio di estensione di Fase II che è tuttora in via di svolgimento per valutare l'uso del farmaco luspatercept nel trattamento di pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio. In base ai dati presentati in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), la terapia con luspatercept si è rivelata in grado di indurre un significativo aumento dell'emoglobina nella maggior parte dei partecipanti.

Luspatercept è a base di una forma modificata del 'recettore dell'activina di tipo IIB', una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Il farmaco è sviluppato in collaborazione da Acceleron e Celgene.

Nello studio base, della durata di 3 mesi, il 51% dei 49 pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto un aumento dei livelli di emoglobina, mentre il 35% è riuscito a conseguire lo stato di indipendenza trasfusionale (TI). Nella seguente fase di estensione della sperimentazione, la terapia farmacologica ha determinato un miglioramento del tasso di emoglobina nell'81% dei 32 partecipanti. Inoltre, la TI è stata raggiunta dal 50% dei pazienti giudicati in grado di poter conseguire questo obiettivo.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Celgene.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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