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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
10 days ago.
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OssMalattieRare Malformazione cavernosa cerebrale: fino al termine del mese di settembre, i pazienti potranno prendere parte al #TrialClinico in cui verrà testata l’efficacia del farmaco nella prevenzione dei sintomi. #FCCM #ClinicalTrial bit.ly/2RenGBa pic.twitter.com/MIICYwq4JY
11 days ago.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno annunciato i favorevoli risultati preliminari ottenuti in uno studio di estensione di Fase II che è tuttora in via di svolgimento per valutare l'uso del farmaco luspatercept nel trattamento di pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio. In base ai dati presentati in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), la terapia con luspatercept si è rivelata in grado di indurre un significativo aumento dell'emoglobina nella maggior parte dei partecipanti.

Luspatercept è a base di una forma modificata del 'recettore dell'activina di tipo IIB', una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Il farmaco è sviluppato in collaborazione da Acceleron e Celgene.

Nello studio base, della durata di 3 mesi, il 51% dei 49 pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto un aumento dei livelli di emoglobina, mentre il 35% è riuscito a conseguire lo stato di indipendenza trasfusionale (TI). Nella seguente fase di estensione della sperimentazione, la terapia farmacologica ha determinato un miglioramento del tasso di emoglobina nell'81% dei 32 partecipanti. Inoltre, la TI è stata raggiunta dal 50% dei pazienti giudicati in grado di poter conseguire questo obiettivo.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Celgene.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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