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OssMalattieRare #Asma grave, in Italia solo il 48% dei Pronto Soccorso ha un protocollo per gestire il paziente. bit.ly/2NOM6Rq
About 12 hours ago.
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OssMalattieRare Eliminare l’ #epatiteC dal nostro Paese è l’obiettivo fissato dall’OMS entro il 2030. Da medici e pazienti un appello alle istituzioni, per una rete che favorisca un accesso più rapido ai trattamenti. bit.ly/2XjBj4W
1 day ago.
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OssMalattieRare #GiochiamodiAnticipo anche su @SkyTG24 ! Lo #screeningneonatale può cambiare il destino di un neonato affetto da #SMA , una malattia rara, neurodegenerativa, così grave da essere la prima causa genetica di mortalità infantile. @famigliesma tg24.sky.it/spettacolo/2019/11/09/giochiamo-anrticipo-campagna-sociale.html
1 day ago.
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OssMalattieRare Storie di Sibling, il punto di vista di chi vive e cresce con un fratello raro. 21 novembre 2019 14:30 - 17:30 Auditorium del Ministero della Salute, Roma Il programma bit.ly/33rA8T4 @RareSiblings pic.twitter.com/IGeGBlxKF7
2 days ago.
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OssMalattieRare Assegno d’incollocabilità: ecco i requisiti e le indicazioni per ottenere il contributo mensile. #OmarInforma #Esenzioni #Diritti bit.ly/2ObGOOV
2 days ago.

Dopo il Regno Unito, gli Stati Uniti e l’Europa, anche il Giappone autorizza l’uso del farmaco eculizumab (nome commerciale Soliris), della ditta biotecnologica Salva Alexion Pharmaceuticals, per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con Sindrome Emolitico Uremica atipica (aHUS).
La sindrome emolitica uremica atipica (aHUS ) è una rara malattia genetica che cronicizzando danneggia gradualmente organi come il cuore e i reni, causando gravi eventi avversi come ictus, infarto del miocardio e insufficienza renale. Sintomo caratteristico della malattia e causa della mortalità precoce dei pazienti è lattivazione incontrollata del sistema del complemento, con conseguente microangiopatia trombotica (TMA), ovvero formazione in circolo di piccoli trombi che causano, a loro volta, l’insorgenza di patologie correlate.

Soliris agisce in particolar modo contrastando la microangiopatia trombotica ed era già stato approvato in Giappone  per il trattamanto dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

Inoltre anche l'US FDA, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e altre autorità di regolamentazione hanno approvato Soliris nel trattamento dei pazienti con aHUS con lo scopo principale di inibire l’azione mediata dal complemento e la microangiopatia trombotica.

Alexion Pharmaceuticals , dopo aver ottenuto l'approvazione da parte del Ministero della Salute , del Lavoro e del Welfare (MHLW) per aHUS, ha dichiarato che intende rendere disponibile ai pazienti il trattamento iniziale con Soliris a partire dall’ultimo trimestre 2013.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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