Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

Regno Unito - La casa farmaceutica Alexion ha recentemente annunciato che il National Health Service (NHS) ha deciso di finanziare l’uso, nel Regno Unito, del farmaco Soliris (eculizumab) per il trattamento di bambini e adulti con Sindrome Emolitico-Uremica atipica (aHUS).
La Sindrome Emolitico-Uremica atipica (aHUS o SEU) è una rara patologia di tipo ereditario, molto grave, cronica e pericolosa per la vita in quanto si verifica un progressivo danneggiamento di alcuni organi vitali tra cui reni, cervello e cuore. Addirittura il 60% dei pazienti è costretto a sottoporsi a dialisi renale, a seguito dei danni permanenti causati dalla patologia.

A differenza della forma più comune di Sindrome Emolitica Uremica, la SEU atipica non è causata da un agente esterno, come un batterio o un virus. Si tratta di una malattia genetica, che si manifesta con la formazione di coaguli dannosi nei vasi sanguigni in tutto il corpo e colpisce sia gli individui adulti che i bambini.

Il Dipartimento di Salute ha dichiarato che la scelta del NHS rientra in una politica nazionale che mira a permettere maggiore accesso al farmaco Soliris da parte dei pazienti.

Tale raccomandazione segue provvedimenti simili, realizzati nel 2013, da parte dal Gruppo Consultivo per Servizi Nazionali Specializzati (AGNSS) e del Clinical Priorities Advisory Group (CPAG).
Attualmente Alexion è in attesa della valutazione e della decisione definitiva da parte del National Institute for Health and Care Excellence (NICE), decisione prevista per la primavera del 2014, in modo che i pazienti possano continuare a ricevere il trattamento.

Soliris, infatti, è stato sottoposto al giudizio del NICE dai ministri della Sanità ma, nel frattempo, considerando la gravità della malattia, in Inghilterra l’NHS continuerà a finanziare il farmaco per il trattamento dei nuovi pazienti affetti da aHUS e per i pazienti che sono in dialisi e sono considerati adatti a ricevere un trapianto di rene.

Soliris è stato già approvato, nel 2011, dall’Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con aHUS.

"La Sindrome Emolitico-Uremica atipica è una malattia allo stesso tempo ultra-rara e pericolosa per la vita. Come tale colpisce pochissime persone ma è estremamente devastante per i pazienti e le loro famiglie . Siamo molto lieti che NHS in Inghilterra abbia approvato il finanziamento nazionale iniziale e siamo ansiosi di ricevere conferma da NICE per quanto riguarda una politica finale" ha dichiarato , Mark Barrett manager dell’Alexion Pharma UK.




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni