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OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
About 11 hours ago.
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OssMalattieRare I nuovi contatti di @VivalaVitaOnlus , l’associazione di familiari e malati di sclerosi laterale amiotrofica #SLA . bit.ly/30NvGwo
About 14 hours ago.
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OssMalattieRare #HIV : autorizzata l’immissione in commercio in Europa per il primo regime a due farmaci. bit.ly/2Y00OHl
3 days ago.
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OssMalattieRare #Fibrillazioneatriale , in Italia stimati 1,9 milioni di casi nel 2060. La sua importanza è legata al fatto che essa aumenta di ben 5 volte il rischio di #ictus cerebrale. I risultati del Progetto FAI bit.ly/2xTiIkb
3 days ago.

USA - Anavex Life Sciences Corporation ha presentato una serie di dati favorevoli ottenuti da uno studio esplorativo sull'impiego del farmaco sperimentale ANAVEX 2-73 per il trattamento di un modello murino di sindrome di Rett (RTT), una malattia progressiva dello sviluppo neurologico che si verifica quasi esclusivamente nelle ragazze e che conduce ad una serie di gravi menomazioni. I risultati di questo studio sono stati illustrati nel corso dell'Epilepsy Pipeline Conference, tenutasi a San Francisco (California) dal 25 al 26 febbraio di quest'anno.

I ricercatori hanno utilizzato un modello di topo geneticamente modificato per presentare una mutazione del gene MECP2 che è alla base dei tipici sintomi neurologici associati alla sindrome di Rett. Gli esemplari, una volta cresciuti fino ad un'età di circa 5,5 settimane, sono stati sottoposti ad un dosaggio giornaliero di ANAVEX 2-73. Successivamente, sugli animali sono stati eseguiti test comportamentali per un periodo di 12 settimane, allo scopo di valutare eventuali cambiamenti nella coordinazione e nella forza muscolare, nell'apprendimento motorio e nell'equilibrio.

In base a quanto riscontrato, ANAVEX 2-73 è stato in grado di ottenere, in questo modello di topo, rilevanti miglioramenti in relazione all'andatura e ad altri paradigmi comportamentali.

Anavex Life Sciences ha annunciato di voler proseguire con il programma di sviluppo di ANAVEX 2-73 per poter indagare la potenziale efficacia del farmaco nel trattamento di pazienti umani affetti da sindrome di Rett.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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