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Osservato un beneficio nella riduzione del peso e dell'eccessivo appetito, ma anche un alto tasso di effetti collaterali

Saniona ha annunciato i risultati provenienti dallo studio clinico esplorativo di Fase IIa sull'impiego del farmaco tesomet in pazienti con sindrome di Prader-Willi, una malattia rara che rappresenta la più comune causa genetica di obesità potenzialmente letale. L'adeguata valutazione statistica dei dati risulta essere compromessa dal piccolo numero di pazienti inclusi nello studio e dal fatto che più della metà di loro abbia abbandonato la sperimentazione prima del termine.

Nello studio esplorativo di Fase IIa, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, sono stati arruolati 9 pazienti adulti con sindrome di Prader-Willi, di cui 6 hanno ricevuto tesomet, un farmaco composto dai principi attivi tesofensina e metoprololo, e 3 sono stati sottoposti a placebo. Un totale di 7 partecipanti ha completato 8 settimane di studio (5 del gruppo tesomet e 2 del gruppo placebo), mentre solo 4 hanno portato a termine l'intera sperimentazione (2 del gruppo tesomet e 2 del gruppo placebo). A causa di ciò, i risultati ottenuti devono essere necessariamente interpretati con cautela.

Sulla base dei dati ricavati, è stato possibile effettuare le seguenti osservazioni principali:

- Lo studio clinico ha ottenuto un risultato positivo sull'endpoint primario, con una riduzione del peso corporeo clinicamente significativa per i pazienti trattati con tesomet rispetto al placebo. Dopo 8 settimane, la variazione media del peso corporeo è stata del 5,00% per i pazienti trattati con tesomet (n=5) rispetto allo 0,46% per i pazienti trattati con placebo (n=2). Dopo 13 settimane, la variazione è stata del 6,76% per i pazienti trattati con tesomet (n=2) rispetto allo 0,75% per i pazienti trattati con placebo (n=2). Per i soggetti trattati con tesomet, la riduzione media del peso è stata di 4,78 kg dopo 8 settimane (n=5) e di 7,95 kg dopo 13 settimane (n=2). E' stata rilevata una significativa differenza nella perdita di peso tra i diversi pazienti.

- Nei partecipanti trattati con tesomet è stata notevole la riduzione dell'iperfagia (sensazione di fame incontrollata), valutata con un apposito questionario convalidato per gli studi clinici. Nei pazienti che hanno ricevuto il farmaco, il punteggio del questionario è sceso da un valore di 10,00, misurato al basale (n=6), a quello di 1,00 dopo 8 settimane (n=5) e di 0,00 dopo 13 settimane (n=2). Un punteggio di 0 è equivalente a nessun segno di iperfagia. Per quanto riguarda il gruppo placebo, il punteggio di iperfagia variava nel tempo a causa del basso numero di soggetti, con un valore al basale di 11,67 (n = 3) e di 9,50 dopo 13 settimane di studio (n = 2).

- Per quanto riguarda la sicurezza, l'83% degli eventi avversi riscontrati nel gruppo tesomet è stato giudicato come possibilmente o probabilmente correlato al trattamento. Tali eventi avversi hanno incluso disturbi del sistema nervoso centrale ed esacerbazioni di problemi comportamentali già presenti nei pazienti, effetti collaterali che sono stati invertiti dopo il completamento dello studio o in seguito a una temporanea riduzione della dose del farmaco (proposta a 2 dei soggetti trattati con tesomet nel corso della sperimentazione).

- Sorprendentemente, le concentrazioni plasmatiche di tesofensina rilevate nei pazienti sottoposti al farmaco sono risultate essere da due a quattro volte più alte rispetto a quelle osservate negli studi clinici in cui tesomet è stato valutato per il trattamento di persone con obesità o con diabete di tipo 2. Questo aspetto potrebbe spiegare l'alto tasso di abbandono dello studio e alcuni degli effetti collaterali riscontrati.

Jørgen Drejer, Amministratore Delegato di Saniona, ha spiegato: "Siamo soddisfatti della riduzione di peso e desiderio di cibo osservata in questo studio esplorativo molto piccolo, condotto in una complessa popolazione di pazienti. Riteniamo che diminuendo la dose di tesomet potrebbe essere possibile ridurre la concentrazione plasmatica di tesofensina a un livello che sia meglio tollerato dai soggetti con sindrome di Prader-Willi e, allo stesso tempo, efficace, come dimostrato in pazienti con obesità o diabete di tipo 2. I risultati di questo studio esplorativo di Fase IIa supportano ulteriori sperimentazioni sull'uso di tesomet per la Prader-Willi, e discuteremo con i principali esperti del settore su come perseguire tale opportunità. Parallelamente, gli studi di tesomet in altre indicazioni proseguiranno come previsto".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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