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OssMalattieRare Aiutaci a promuovere la conoscenza della #ceroidolipofuscinosi di tipo 7, meglio nota come #MalattiadiBatten . Questa #malattiarara ha colpito due fratellini, Marco e Francesco. Per loro la speranza arriva da una terapia sperimentale negli USA. @AssNCL www.youtube.com/watch?v=H31mpL5RsMg
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OssMalattieRare Scoperta recentemente, la sindrome di #Helsmoortel -Van der A associa dismorfismi craniofacciali e disturbi dello spettro autistico. «Sono in corso studi promettenti su una molecola da inalare, sostitutiva del difetto genico» spiega dr.ssa Pascolini bit.ly/2AaiRBH pic.twitter.com/FEA7qHUt8V
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry , l’importanza di un corretto management del paziente. L’intervista al Prof. Alberto Ortiz @fjimenezdiaz e @UAM_Madrid in occasione del Congresso Nazionale SIN. youtu.be/s-v0M4f7M3M
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OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
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OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
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Un primo ma sostanziale passo avanti nel percorso di approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di un farmaco a base di Cannabis per il trattamento delle crisi epilettiche infantili è stato recentemente compiuto, quando un comitato consultivo dell’agenzia statunitense ha votato all’unanimità l’utilizzo del cannabidiolo (Epidiolex®) nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut e alla sindrome di Dravet in pazienti di età superiore ai 2 anni.

A fine 2017, GW Pharmaceuticals, l'azienda produttrice del farmaco, ha presentato anche all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio del cannabidiolo come terapia aggiuntiva nel trattamento delle crisi epilettiche associate a queste due malattie.

GW Pharmaceuticals è un'azienda biofarmaceutica che da circa vent’anni dedica le sue energie alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie innovative basate sulla sua piattaforma proprietaria di prodotti cannabinoidi. Insieme a Greenwich Biosciences, GW ha messo a punto e sta conducendo un programma di sviluppo di farmaci orfani per contrastare l'epilessia a insorgenza infantile; cardine di tale programma è il cannabidiolo, estratto dalla Cannabis sativa, che non comporta effetti psicoattivi ma è un metabolita dagli accertati effetti rilassanti e anticonvulsivanti.

Secondo un recente studio clinico, il farmaco prodotto dalla britannica GW sembra produrre effetti significativi nella riduzione delle crisi di caduta associate alla sindrome di Lennox-Gastaut. Sulla scorta di questi risultati, GW ha inoltrato la richiesta di approvazione alla FDA che, in caso di parere favorevole, farà del cannabidiolo il primo farmaco derivato dalla pianta di Cannabis ad essere approvato dal Governo degli Stati Uniti. Si tratta di un risultato ragguardevole, anche perché l’impiego del cannabidiolo potrebbe rivelarsi utile per trattare le crisi epilettiche associate ad altre patologie, tipo la sclerosi tuberosa complessa, o nella terapia degli spasmi infantili. L’azienda sta allestendo i test clinici necessari per fornire le risposte su questo fronte e ciò si configurerebbe come un importante stimolo alla ricerca di nuove applicazioni del farmaco.

Il comitato della FDA che la scorsa settimana ha formulato un parere favorevole nei confronti del cannabidiolo ha basato le sue osservazioni sui risultati di studi clinici da cui si evince come il farmaco, quando aggiunto a una terapia in corso, sia in grado di ridurre la frequenza delle crisi di caduta nei pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut. Secondo quanto emerso dalla revisione interna della FDA, i soggetti testati hanno riportato un numero minore di crisi di caduta a fronte di effetti indesiderati noti, quali diarrea e vomito, e alcuni potenziali effetti collaterali che comprendono il rischio di lesioni epatiche. Gli esperti della FDA, nella loro raccomandazione non vincolante, sembrano quindi propendere per un’approvazione del cannabidiolo. Ora tocca alla FDA stessa esprimersi in maniera definitiva. La decisione è attesa per fine giugno 2018, ma i presupposti sembrano decisamente positivi.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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